Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av ReX-C-systemet, hos pasienter som mottar CFTR-modulatorer for behandling av cystisk fibrose (CF).

22. september 2021 oppdatert av: Dosentrx Ltd.

Evaluering av sikkerheten, brukervennligheten og effektiviteten til ReX-C®-systemet i medisinbehandling, hos pasienter som mottar CFTR-modulatorer (Kalydeco, Orkambi og/eller Symdeko) for behandling av cystisk fibrose (CF).

Cystisk fibrose (CF) er en progressiv multisystemlidelse preget av abnormiteter i transporten av kloridioner i menneskelige luftveisepitelceller, noe som fører til hyppige lungeinfeksjoner, nedsatt lungefunksjon, manglende evne til å fordøye mat og absorbere essensielle næringsstoffer og komplikasjoner med mange organer. .

Pasienter med CF bruker timer daglig i behandlinger som kreves for å håndtere sykdommen, inkludert timer med fysioterapi og inhalasjon og behandling med mange daglige piller. CF-behandling belaster pasienter og familier tungt, og den uunngåelige konsekvensen av disse behandlingskravene er utbredt manglende overholdelse av terapi.

CFTR-modulatorer (varenavn Kalydeco, Orkambi, Simdeco) er et svært effektivt medikament godkjent for å behandle CF hos pasienter med visse mutasjoner. Det er det første stoffet som behandler den underliggende årsaken i stedet for symptomene på sykdommen. Det er også et av de dyreste medikamentene, og koster over $300 000 per pasient per år. Til tross for bevist effekt og godkjent refusjon for visse pasienter, er manglende overholdelse vanlig blant CF-pasienter, som følge av den store belastningen med daglig behandling som kreves for å håndtere CF-sykdom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

ReX er en håndholdt, mobil enhet beregnet på å gi solid oral medisin etter pasientens behov i henhold til en forhåndsprogrammert behandlingsprotokoll. ReX adresserer dårlig pasienttilslutning, sporer pasientens respons på behandlingen og øker pasientens engasjement i behandlingen. Systemet består av en gjenbrukbar medikamentdispenserenhet (dispenser), en engangskassett som inneholder den foreskrevne medisinen, en mobiltelefonapp og ReX-skyen. Dispenseren administrerer pilleadministrasjonen. Den inkluderer en berøringsskjerm som veileder brukeren og presenterer pasientspesifikke kliniske undersøkelser og terapiinformasjon. Dispenseren inneholder et oppladbart batteri og indikatorer som viser enhet og batteristatus; et pillevindu som gjør det mulig å se piller; operasjonelle sensorer; og kommunikasjon til en app på mobiltelefoner. Pasienten mottar kassetten fra apoteket, forhåndsfylt med sin spesifikke medisin. Kassetten settes inn i dispenseren der den låses på plass. Alle terapi- og pasientundersøkelsesdata overføres til et pasientspesifikt domene på DosentRx sin proprietære nettbaserte sky, kalt ReX cloud.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rekruttering
        • Carmel Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Select One
      • Jerusalem, Select One, Israel
        • Rekruttering
        • Hadassah Medical Organization
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Shoseyov, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne, minst 12 år
  2. Personen er i stand til å svelge piller og oppnår under trening 2 administrasjoner av "demo" piller (Tic-Tac søtsaker) av ReX-C.
  3. Emnet er i stand til å lese og forstå skjemaet for informert samtykke.
  4. Personen ble diagnostisert med CF og mottar CFTR-modulatorer.
  5. Emnet er ment å motta Kalydeco OR Orkambi ELLER Symdeko i løpet av den 12 måneder lange studieperioden.
  6. Forsøkspersonen tar medisinbehandling hjemme.
  7. Emnet er flytende i ett av følgende språk: hebraisk, arabisk.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personen har betydelig fysisk funksjonshemming inkludert; dårlige finmotoriske ferdigheter, svekkede syns- eller hørselsevner, psykiske lidelser eller andre svekkelser som påvirker evnen til å gi informert samtykke eller bruke ReX-C-dispenseringsenheten effektivt.
  2. Forsøkspersonen klarte ikke å trekke ut 2 "demo"-piller under ReX-C-trening.
  3. Forsøkspersonen deltar i en annen klinisk studie som ikke tillater deltakelse i to studier samtidig.

  4. Personen er i sluttstadiet eller terminal sykdom med forventet levealder på 6 måneder eller mindre.

    -

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ReX-C intervensjon
Forsøkspersoner bruker ReX-C for å motta CFTR-modulatormedisiner. Overholdelsesdata, bivirkninger og respons på behandling overvåkes online i sanntid via ReX-C-skyen.
Enhet: ReX-C system
CFTR-modulatorer dispenseres til pasienter via ReX-C-systemet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall sikkerhetshendelser under administrering av orale onkolytiske medisiner av ReX-C
Tidsramme: 12 måneder
Sikkerhetshendelser inkluderer: pilleoverdose, pilleinhalasjon under pilleinntak, pillemisdannelse ved utlevering og eventuelle alvorlige bivirkninger relatert til pilleinntak av ReX-C-enheten.
12 måneder
Frekvensen av forsøkspersoner føler seg komfortable med å bruke ReX-C for pilleinntak og medisinering og definerer systemet som "Enkelt å bruke"
Tidsramme: 12 måneder

Minst 70 % av fagene:

A. Fullfør minst 6 måneder med Rex-C. B. Definer systemet som enkelt å bruke og er villige til å fortsette å bruke det til sin medikamentelle behandling.
12 måneder
Adherensrate (antall pilleinntak) under behandling med ReX-C
Tidsramme: 12 måneder

A. Overholdelsesgrad ved bruk av ReX-C-systemet er > 80 %.

B. Overholdelsesgraden økes av følgende tiltak:

  • Minst 80 % av tapte/forsinkede doser registrert av ReX-C blir deretter tatt av forsøkspersoner etter sanntidspåminnelseskommunikasjon.
  • Emnets selvrapportering ved følge spørreskjema
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedringshastighet i pasientens helsetilstand ved bruk av ReX-C sammenlignet med historiske data fra samme emne, ved å ta identisk CFTR-modulator på konvensjonell måte
Tidsramme: 24 måneder (12 måneders historiske data, før studiestart), 12 måneders ReX-intervensjon

Forbedring på 10-20 % i følgende parametere, sammenlignet mellom periode med ReX-intervensjon versus historisk periode da samme medisin ble tatt på konvensjonell måte.

A. Redusert antall akutte forverringer B. Forbedret PFT C. Reduserte sykehusinnleggelseshendelser D. Reduserte hendelser med antibiotikabehandling
24 måneder (12 måneders historiske data, før studiestart), 12 måneders ReX-intervensjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Dosentrx Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Shoseyyov, MD, Hadassah Medical Center, Pediatric department, Jerusalem, Israel
  • Hovedetterforsker: Galit Livnat-Levanon, MD, Pediatric unit, Lady Davis Carmel Medical Center, Haifa, Israel

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. mai 2020

Primær fullføring (Forventet)

30. juni 2022

Studiet fullført (Forventet)

31. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. desember 2019

Først lagt ut (Faktiske)

2. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2021

Sist bekreftet

1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RXC-054-2019-CLE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere