Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena systemu ReX-C u pacjentów otrzymujących modulatory CFTR w leczeniu mukowiscydozy (CF).

22 września 2021 zaktualizowane przez: Dosentrx Ltd.

Ocena bezpieczeństwa, użyteczności i skuteczności systemu ReX-C® w zarządzaniu lekami u pacjentów otrzymujących modulatory CFTR (Kalydeco, Orkambi i/lub Symdeko) w leczeniu mukowiscydozy (CF).

Mukowiscydoza (CF) to postępująca choroba wieloukładowa charakteryzująca się nieprawidłowościami w transporcie jonów chlorkowych w komórkach nabłonka dróg oddechowych człowieka, prowadząca do częstych infekcji płuc, upośledzenia funkcji płuc, niezdolności do prawidłowego trawienia pokarmu i wchłaniania niezbędnych składników odżywczych oraz powikłań dotyczących wielu narządów .

Pacjenci z mukowiscydozą spędzają godziny dziennie na zabiegach niezbędnych do opanowania ich choroby, w tym na fizjoterapii i inhalacjach oraz leczeniu wieloma tabletkami dziennie. Leczenie mukowiscydozy jest dużym obciążeniem dla pacjentów i ich rodzin, a nieuchronną konsekwencją tych wymagań terapeutycznych jest powszechne nieprzestrzeganie zaleceń terapeutycznych.

Modulatory CFTR (nazwa handlowa Kalydeco, Orkambi, Simdeco) to wysoce skuteczny lek zatwierdzony do leczenia mukowiscydozy u pacjentów z określonymi mutacjami. Jest to pierwszy lek, który leczy przyczynę, a nie objawy choroby. Jest to również jeden z najdroższych leków, kosztujący ponad 300 000 USD na pacjenta rocznie. Pomimo udowodnionej skuteczności i zatwierdzonej refundacji dla niektórych pacjentów, wśród pacjentów z mukowiscydozą często występuje nieprzestrzeganie zaleceń, co wynika z dużego obciążenia codziennym leczeniem wymaganym do leczenia mukowiscydozy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ReX to podręczne, mobilne urządzenie przeznaczone do podawania stałych leków doustnych na żądanie pacjenta, zgodnie z zaprogramowanym protokołem leczenia. ReX rozwiązuje problem słabego przestrzegania zaleceń przez pacjenta, śledzi reakcję pacjenta na leczenie i zwiększa zaangażowanie pacjenta w terapię. System obejmuje jednostkę dozującą leki wielokrotnego użytku (dozownik), jednorazową kasetę zawierającą przepisany lek, aplikację na telefon komórkowy i chmurę ReX. Dozownik zarządza podawaniem pigułek. Obejmuje ekran dotykowy, który prowadzi użytkownika i przedstawia ankiety kliniczne specyficzne dla pacjenta oraz informacje dotyczące terapii. Dozownik zawiera ładowalną baterię oraz wskaźniki pokazujące stan urządzenia i baterii; okienko na pigułki umożliwiające podgląd pigułek; czujniki operacyjne; i komunikacja z aplikacją na telefony komórkowe. Pacjent otrzymuje z apteki kasetę wypełnioną jego/jej konkretnymi lekami. Kaseta jest wkładana do dozownika, gdzie jest blokowana. Wszystkie dane dotyczące terapii i ankiet pacjentów są przesyłane do domeny specyficznej dla pacjenta w zastrzeżonej internetowej chmurze DosentRx, zwanej chmurą ReX.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Carmel Medical Center
        • Kontakt:
    • Select One
      • Jerusalem, Select One, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Hadassah Medical Organization
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David Shoseyov, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta, wiek co najmniej 12 lat
  2. Tester jest w stanie połykać pigułki i podczas treningu z powodzeniem osiąga 2 podania "demonstracyjnych" pigułek (słodycze Tic-Tac) przez ReX-C.
  3. Podmiot jest w stanie przeczytać i zrozumieć Formularz świadomej zgody.
  4. U osobnika zdiagnozowano mukowiscydozę i otrzymuje leki modulujące CFTR.
  5. Uczestnik ma otrzymać Kalydeco LUB Orkambi LUB Symdeko podczas 12-miesięcznego okresu badania.
  6. Podmiot przechodzi terapię lekową w domu.
  7. Przedmiot biegle posługuje się jednym z następujących języków: hebrajski, arabski.

Kryteria wyłączenia:

  1. Podmiot ma znaczną niepełnosprawność fizyczną, w tym; słabe zdolności motoryczne, upośledzone zdolności wzrokowe lub słuchowe, zaburzenia psychiczne lub inne upośledzenia wpływające na zdolność do udzielania świadomej zgody lub efektywnego korzystania z jednostki dozującej ReX-C.
  2. Podmiotowi nie udało się wydobyć 2 pigułek demonstracyjnych podczas treningu ReX-C.
  3. Uczestnik bierze udział w innym badaniu klinicznym, które nie zezwala na równoczesny udział w dwóch badaniach.

  4. Podmiot znajduje się w końcowym stadium lub jest w fazie terminalnej choroby, a przewidywana długość życia wynosi 6 miesięcy lub mniej.

    -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Interwencja ReX-C
Pacjenci używają ReX-C do otrzymywania leków modulujących CFTR. Dane dotyczące przestrzegania zaleceń, działania niepożądane i reakcja na leczenie są monitorowane online w czasie rzeczywistym za pośrednictwem chmury ReX-C.
Urządzenie: System ReX-C
Modulatory CFTR są wydawane pacjentom za pośrednictwem systemu ReX-C

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń związanych z bezpieczeństwem podczas podawania doustnych leków onkolitycznych przez ReX-C
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zdarzenia związane z bezpieczeństwem obejmują: przedawkowanie pigułki, inhalację pigułki podczas przyjmowania pigułki, zniekształcenie pigułki po dozowaniu oraz wszelkie poważne zdarzenia niepożądane związane z przyjęciem pigułki przez urządzenie ReX-C.
12 miesięcy
Odsetek osób, które czują się komfortowo w używaniu ReX-C do przyjmowania tabletek i zarządzania lekami oraz definiuje system jako „Łatwy w użyciu”
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Co najmniej 70% badanych:

A. Ukończ co najmniej 6 miesięcy Rex-C. B. Definiują system jako łatwy w użyciu i chcą go nadal używać do leczenia farmakologicznego.
12 miesięcy
Wskaźnik przestrzegania zaleceń (liczba przyjęć pigułek) podczas leczenia ReX-C
Ramy czasowe: 12 miesięcy

A. Współczynnik przylegania podczas stosowania systemu ReX-C wynosi > 80%.

B. Stopień przestrzegania zaleceń zwiększa się dzięki następującym środkom:

  • Co najmniej 80% pominiętych/opóźnionych dawek zarejestrowanych przez ReX-C jest następnie przyjmowanych przez osoby po komunikacji przypominającej w czasie rzeczywistym.
  • Samoopis podmiotu za pomocą kwestionariusza przestrzegania zaleceń
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szybkość poprawy stanu zdrowia pacjentów stosujących ReX-C w porównaniu z danymi historycznymi tej samej osoby, przyjmującej identyczny modulator CFTR w sposób konwencjonalny
Ramy czasowe: 24 miesiące (dane historyczne z 12 miesięcy, przed rozpoczęciem badania), 12 miesięcy interwencji ReX

Poprawa o 10-20% w następujących parametrach, w porównaniu między okresem interwencji ReX a okresem historycznym, kiedy ten sam lek przyjmowano w sposób konwencjonalny.

A. Zmniejszenie liczby ostrych zaostrzeń B. Poprawa PFT C. Zmniejszenie liczby hospitalizacji D. Zmniejszenie liczby przypadków leczenia antybiotykami
24 miesiące (dane historyczne z 12 miesięcy, przed rozpoczęciem badania), 12 miesięcy interwencji ReX

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dosentrx Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: David Shoseyyov, MD, Hadassah Medical Center, Pediatric department, Jerusalem, Israel
  • Główny śledczy: Galit Livnat-Levanon, MD, Pediatric unit, Lady Davis Carmel Medical Center, Haifa, Israel

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 maja 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RXC-054-2019-CLE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na System ReX-C

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj