マッカードル病患者におけるREN001の安全性に関する研究
2022年1月11日 更新者：Reneo Pharma Ltd
マッカードル病（糖原病 5）患者における経口 REN001 による 12 週間の治療の安全性と忍容性を評価するための第 1b 相非盲検試験
この研究の目的は、マッカードル病の被験者におけるREN001の安全性を評価することです
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
19
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -被験者は、書面による署名と日付のインフォームドコンセントを提供する必要があります
- マッカードル病の確定診断
- -被験者は、研究を通じて安定した投薬を続けることができなければならず、具体的には、糖尿病の投薬などの代謝に影響を与える薬剤を開始または変更してはなりません
- スクリーニング期間中に得られた 3 日間の食事記録によって文書化されているように、安定した食事療法に従ってください。
除外基準:
- -進行中の横紋筋融解症の記録された歴史
- 基礎疾患による急性クリーゼの証拠
- 現在ケトジェニックダイエットを行っている、または開始する予定がある
- -1か月以内または5半減期のいずれか長い方で治験薬による治療
- -主要な病状のスクリーニング前の3か月以内に入院した
- -重度の急性または慢性の医学的または精神的状態または実験室の異常で、研究への参加または治験薬の投与に関連するリスクを高める可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性があり、メディカルモニターとの話し合いにおける治験責任医師の判断では、この研究への参加に不適切な被験者
- 妊娠中または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：REN001
オーラル
|
1日1回、12週間
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象
時間枠：12週目まで
|
安全性と忍容性の尺度としての有害事象（AE）のある参加者の数
|
12週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Rosaline Quinlivan, MD、MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年12月10日
一次修了 (実際)
2021年10月11日
研究の完了 (実際)
2021年10月11日
試験登録日
最初に提出
2020年1月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年1月10日
最初の投稿 (実際)
2020年1月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年1月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年1月11日
最終確認日
2022年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- REN001-103
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。