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Uno studio sulla sicurezza di REN001 nei pazienti con malattia di McArdle

11 gennaio 2022 aggiornato da: Reneo Pharma Ltd

Uno studio di fase 1b in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento di 12 settimane con REN001 orale in pazienti con malattia di McArdle (disturbo da accumulo di glicogeno 5)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza di REN001 in soggetti con malattia di McArdle

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Queens Square
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono fornire un consenso informato scritto, firmato e datato
  • Diagnosi confermata della malattia di McArdle
  • I soggetti devono essere in grado di rimanere in terapia stabile durante lo studio e in particolare non devono iniziare o subire modifiche agli agenti che influenzano il metabolismo come i farmaci per il diabete
  • Seguire un regime dietetico stabile come documentato da un record dietetico di 3 giorni ottenuto durante il periodo di screening.

Criteri di esclusione:

  • Storia documentata di rabdomiolisi in corso
  • Evidenza di crisi acuta dalla loro malattia di base
  • Attualmente seguendo o pianificando di iniziare una dieta chetogenica
  • Trattamento con un farmaco sperimentale entro 1 mese o entro 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo
  • Sono stati ricoverati in ospedale nei 3 mesi precedenti lo screening per qualsiasi condizione medica importante
  • Grave condizione medica o psichiatrica acuta o cronica o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione di prodotti sperimentali o possono interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, a giudizio dello Sperimentatore in discussione con il Medical Monitor, renderebbero il soggetto inappropriato per l'ingresso in questo studio
  • Donne incinte o che allattano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: REN001
Orale
Droga: REN001
Una volta al giorno per 12 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: fino alla settimana 12
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) come misura di sicurezza e tollerabilità
fino alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Investigatori

  • Investigatore principale: Rosaline Quinlivan, MD, MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

11 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

11 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

13 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • REN001-103

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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