REN001在麦卡德尔病患者中的安全性研究
2022年1月11日 更新者：Reneo Pharma Ltd
一项评估麦卡德尔病（糖原贮积障碍 5）患者口服 REN001 治疗 12 周的安全性和耐受性的 1b 期开放标签研究
本研究的目的是评估 REN001 在麦卡德尔病患者中的安全性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者必须提供书面、签名并注明日期的知情同意书
- 麦卡德尔病确诊
- 受试者必须能够在整个研究期间保持稳定的药物治疗，特别是不得开始或改变影响新陈代谢的药物，例如糖尿病药物
- 遵循筛选期间获得的 3 天饮食记录所记录的稳定饮食方案。
排除标准：
- 有记录的横纹肌溶解病史
- 来自其潜在疾病的急性危象证据
- 目前正在遵循或计划开始生酮饮食
- 在 1 个月内或 5 个半衰期内接受研究药物治疗，以较长者为准
- 在筛查任何重大疾病之前的 3 个月内住院
- 严重的急性或慢性医学或精神疾病或实验室异常可能会增加与研究参与或研究产品管理相关的风险，或可能会干扰研究结果的解释，并且根据研究者与医疗监督员讨论的判断，将使不适合参加本研究的受试者
- 怀孕或哺乳期女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：REN001
口服
|
每天一次，持续 12 周
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
不良事件
大体时间：至第 12 周
|
以不良事件 (AE) 衡量安全性和耐受性的参与者人数
|
至第 12 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Rosaline Quinlivan, MD、MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月10日
初级完成 (实际的)
2021年10月11日
研究完成 (实际的)
2021年10月11日
研究注册日期
首次提交
2020年1月9日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月10日
首次发布 (实际的)
2020年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年1月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年1月11日
最后验证
2022年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- REN001-103
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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REN001的临床试验
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