Badanie bezpieczeństwa REN001 u pacjentów z chorobą McArdle'a
11 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Reneo Pharma Ltd
Otwarte badanie fazy 1b w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji 12-tygodniowego leczenia doustnym lekiem REN001 u pacjentów z chorobą McArdle'a (zaburzenie spichrzania glikogenu 5)
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa REN001 u pacjentów z chorobą McArdle'a
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
19
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Queens Square
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy muszą wyrazić pisemną, podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę
- Potwierdzona diagnoza choroby McArdle'a
- Uczestnicy muszą być w stanie pozostać na stabilnym leku przez cały czas trwania badania, a w szczególności nie mogą rozpoczynać ani zmieniać leków wpływających na metabolizm, takich jak leki na cukrzycę
- Przestrzegać stabilnego schematu żywieniowego udokumentowanego 3-dniowym zapisem żywieniowym uzyskanym w okresie przesiewowym.
Kryteria wyłączenia:
- Udokumentowana historia trwającej rabdomiolizy
- Dowody ostrego kryzysu spowodowanego chorobą podstawową
- Obecnie stosuje lub planuje rozpocząć dietę ketogeniczną
- Leczenie badanym lekiem w ciągu 1 miesiąca lub w ciągu 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
- Byli hospitalizowani w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe pod kątem jakiegokolwiek poważnego schorzenia
- Ciężki ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem produktu badanego lub mogą zakłócać interpretację wyników badania i w ocenie Badacza w porozumieniu z Monitorem Medycznym mogłyby spowodować temat nieodpowiedni do włączenia do tego badania
- Kobiety w ciąży lub karmiące
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: REN001
Doustny
|
Raz dziennie przez 12 tygodni
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: do 12 tygodnia
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
|
do 12 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Rosaline Quinlivan, MD, MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 grudnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 października 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
11 października 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 stycznia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 stycznia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 stycznia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 stycznia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 stycznia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- REN001-103
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .