En undersøgelse af sikkerheden ved REN001 hos patienter med McArdle-sygdom
11. januar 2022 opdateret af: Reneo Pharma Ltd
Et fase 1b, åbent studie til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af 12 ugers behandling med oral REN001 hos patienter med McArdle-sygdom (glykogenopbevaringslidelse 5)
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere REN001-sikkerheden hos personer med McArdle-sygdom
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
19
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Queens Square
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28041
- Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersoner skal give skriftligt, underskrevet og dateret informeret samtykke
- Bekræftet diagnose af McArdle sygdom
- Forsøgspersoner skal kunne forblive på stabil medicin gennem undersøgelsen og må specifikt ikke påbegynde eller have ændringer i stoffer, der påvirker stofskiftet, såsom medicin mod diabetes
- Følg et stabilt diætregime, som dokumenteret ved en 3-dages kostregistrering opnået under screeningsperioden.
Ekskluderingskriterier:
- Dokumenteret historie om igangværende rabdomyolyse
- Bevis på akut krise fra deres underliggende sygdom
- Følger i øjeblikket eller planlægger at starte en ketogen diæt
- Behandling med et forsøgslægemiddel inden for 1 måned eller inden for 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst
- Har været indlagt inden for de 3 måneder før screening for enhver alvorlig medicinsk tilstand
- Alvorlig akut eller kronisk medicinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af forsøgsprodukter eller kan interferere med fortolkningen af undersøgelsesresultater, og efter investigatorens vurdering i diskussion med lægemonitoren ville emnet upassende til at deltage i denne undersøgelse
- Gravide eller ammende kvinder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: REN001
Mundtlig
|
1 gang dagligt i 12 uger
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: op til uge 12
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
|
op til uge 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Rosaline Quinlivan, MD, MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
10. december 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
11. oktober 2021
Studieafslutning (Faktiske)
11. oktober 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. januar 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. januar 2020
Først opslået (Faktiske)
13. januar 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. januar 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. januar 2022
Sidst verificeret
1. januar 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- REN001-103
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med REN001
-
Reneo Pharma LtdAfsluttetFedtsyreoxidationsforstyrrelserForenede Stater, Frankrig, Spanien
-
Reneo Pharma LtdAfsluttetPrimær mitokondriel myopatiSpanien, Australien, Belgien, Danmark, Canada, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Holland, New Zealand
-
Reneo Pharma LtdAfsluttetPrimær mitokondriel myopatiDet Forenede Kongerige
-
Reneo Pharma LtdAfsluttetPrimær mitokondriel myopatiForenede Stater, Spanien, Australien, Frankrig, Det Forenede Kongerige, New Zealand, Danmark, Norge, Tjekkiet, Belgien, Canada, Tyskland, Ungarn, Italien, Holland