Um estudo da segurança de REN001 em pacientes com doença de McArdle
11 de janeiro de 2022 atualizado por: Reneo Pharma Ltd
Um estudo aberto de Fase 1b para avaliar a segurança e tolerabilidade do tratamento de 12 semanas com REN001 oral em pacientes com doença de McArdle (distúrbio de armazenamento de glicogênio 5)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança do REN001 em indivíduos com Doença de McArdle
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Madrid, Espanha, 28041
- Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre
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London, Reino Unido, WC1 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Queens Square
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os sujeitos devem dar consentimento informado por escrito, assinado e datado
- Diagnóstico confirmado de Doença de McArdle
- Os indivíduos devem ser capazes de permanecer em medicação estável durante o estudo e, especificamente, não devem iniciar ou ter alterações em agentes que afetam o metabolismo, como medicamentos para diabetes
- Siga um regime alimentar estável, conforme documentado por um registro alimentar de 3 dias obtido durante o período de triagem.
Critério de exclusão:
- História documentada de rabdomiólise em curso
- Evidência de crise aguda de sua doença subjacente
- Atualmente seguindo ou planejando iniciar uma dieta cetogênica
- Tratamento com um medicamento experimental dentro de 1 mês ou dentro de 5 meias-vidas, o que for mais longo
- Ter sido hospitalizado nos 3 meses anteriores à triagem para qualquer condição médica importante
- Condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica grave ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco associado à participação no estudo ou administração do produto experimental ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, no julgamento do Investigador em discussão com o Monitor Médico, tornaria o assunto é inadequado para entrar neste estudo
- Mulheres grávidas ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: REN001
Oral
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Uma vez por dia durante 12 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eventos adversos
Prazo: até a semana 12
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) como medida de segurança e tolerabilidade
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até a semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Rosaline Quinlivan, MD, MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de dezembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
11 de outubro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
11 de outubro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de janeiro de 2020
Primeira postagem (Real)
13 de janeiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de janeiro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de janeiro de 2022
Última verificação
1 de janeiro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- REN001-103
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .