Un estudio de la seguridad de REN001 en pacientes con enfermedad de McArdle

Criterios de inclusión:

• Los sujetos deben dar su consentimiento informado por escrito, firmado y fechado.
• Diagnóstico confirmado de la enfermedad de McArdle
• Los sujetos deben poder permanecer con medicación estable durante el estudio y, específicamente, no deben comenzar o tener cambios en los agentes que afectan el metabolismo, como la medicación para la diabetes.
• Siga un régimen dietético estable según lo documentado por un registro dietético de 3 días obtenido durante el período de selección.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes documentados de rabdomiólisis en curso.
• Evidencia de crisis aguda de su enfermedad subyacente.
• Actualmente siguiendo o planeando comenzar una dieta cetogénica
• Tratamiento con un fármaco en investigación dentro de 1 mes o dentro de 5 vidas medias, lo que sea más largo
• Haber sido hospitalizado dentro de los 3 meses anteriores a la evaluación por cualquier afección médica importante
• Afección médica o psiquiátrica aguda o crónica grave o anormalidad de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del producto en investigación o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio del Investigador en discusión con el Monitor Médico, haría el tema es inapropiado para entrar en este estudio
• Hembras embarazadas o lactantes