En studie av sikkerheten til REN001 hos pasienter med McArdle-sykdom

Inklusjonskriterier:

• Forsøkspersoner må gi skriftlig, signert og datert informert samtykke
• Bekreftet diagnose av McArdle-sykdom
• Forsøkspersonene må være i stand til å forbli på stabile medisiner gjennom studien og må spesifikt ikke starte eller ha endringer i midler som påvirker metabolismen som medisiner for diabetes
• Følg et stabilt kosthold som dokumentert av en 3-dagers kostholdsjournal innhentet i løpet av screeningsperioden.

Ekskluderingskriterier:

• Dokumentert historie med pågående rabdomyolyse
• Bevis på akutt krise fra deres underliggende sykdom
• Følger for tiden eller planlegger å starte en ketogen diett
• Behandling med et forsøkslegemiddel innen 1 måned eller innen 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst
• Har vært innlagt på sykehus innen 3 måneder før screening for enhver alvorlig medisinsk tilstand
• Alvorlig akutt eller kronisk medisinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrasjon av undersøkelsesprodukter eller kan forstyrre tolkningen av studieresultater og, etter etterforskerens vurdering i diskusjon med medisinsk overvåker, vil gjøre emnet upassende for å delta i denne studien
• Gravide eller ammende kvinner