En studie av säkerheten för REN001 hos patienter med McArdles sjukdom
11 januari 2022 uppdaterad av: Reneo Pharma Ltd
En öppen fas 1b-studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av 12 veckors behandling med oral REN001 hos patienter med McArdles sjukdom (glykogenlagringsstörning 5)
Syftet med denna studie är att bedöma REN001-säkerheten hos personer med McArdle-sjukdom
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
19
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Madrid, Spanien, 28041
- Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Queens Square
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner måste ge skriftligt, undertecknat och daterat informerat samtycke
- Bekräftad diagnos av McArdles sjukdom
- Försökspersonerna måste kunna förbli på stabil medicinering under studien och får specifikt inte påbörja eller ha förändringar av medel som påverkar ämnesomsättningen såsom medicinering för diabetes
- Följ en stabil kostregim som dokumenterats av en 3-dagars dietjournal erhållen under screeningsperioden.
Exklusions kriterier:
- Dokumenterad historia av pågående rabdomyolys
- Bevis på akut kris från deras underliggande sjukdom
- Följer eller planerar för närvarande att börja en ketogen diet
- Behandling med ett prövningsläkemedel inom 1 månad eller inom 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre
- Har varit inlagd på sjukhus inom 3 månader före screening för något allvarligt medicinskt tillstånd
- Allvarligt akut eller kroniskt medicinskt eller psykiatriskt tillstånd eller laboratorieavvikelse som kan öka risken förknippad med studiedeltagande eller administrering av prövningsprodukter eller kan störa tolkningen av studieresultat och, enligt utredarens bedömning i diskussion med medicinsk monitor, skulle göra ämnet olämpligt för inträde i denna studie
- Gravida eller ammande kvinnor
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: REN001
Oral
|
En gång dagligen i 12 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar
Tidsram: upp till vecka 12
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
|
upp till vecka 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Rosaline Quinlivan, MD, MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 december 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
11 oktober 2021
Avslutad studie (Faktisk)
11 oktober 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 januari 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 januari 2020
Första postat (Faktisk)
13 januari 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
12 januari 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 januari 2022
Senast verifierad
1 januari 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- REN001-103
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på REN001
-
Reneo Pharma LtdAvslutadFettsyraoxidationsstörningarFörenta staterna, Frankrike, Spanien
-
Reneo Pharma LtdAvslutadPrimär mitokondriell myopatiSpanien, Australien, Belgien, Danmark, Kanada, Storbritannien, Frankrike, Tyskland, Ungern, Italien, Nederländerna, Nya Zeeland
-
Reneo Pharma LtdAvslutadPrimär mitokondriell myopatiStorbritannien
-
Reneo Pharma LtdAvslutadPrimär mitokondriell myopatiFörenta staterna, Spanien, Australien, Frankrike, Storbritannien, Nya Zeeland, Danmark, Norge, Tjeckien, Belgien, Kanada, Tyskland, Ungern, Italien, Nederländerna