Studie bezpečnosti REN001 u pacientů s McArdleovou chorobou
11. ledna 2022 aktualizováno: Reneo Pharma Ltd
Fáze 1b, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti 12týdenní léčby perorálním REN001 u pacientů s McArdleovou chorobou (porucha střádání glykogenu 5)
Účelem této studie je posoudit bezpečnost REN001 u subjektů s McArdleovou chorobou
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
19
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, WC1 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Queens Square
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty musí dát písemný, podepsaný a datovaný informovaný souhlas
- Potvrzená diagnóza McArdleovy choroby
- Subjekty musí být schopny zůstat na stabilní medikaci během studie a konkrétně nesmí začít nebo mít změny v látkách, které ovlivňují metabolismus, jako je například léčba cukrovky.
- Dodržujte stabilní dietní režim doložený 3denním dietním záznamem získaným během období screeningu.
Kritéria vyloučení:
- Dokumentovaná historie probíhající rabdomyolýzy
- Důkaz akutní krize z jejich základního onemocnění
- V současné době dodržujete nebo plánujete zahájit ketogenní dietu
- Léčba hodnoceným lékem do 1 měsíce nebo do 5 poločasů, podle toho, co je delší
- Byli hospitalizováni během 3 měsíců před screeningem pro jakýkoli závažný zdravotní stav
- Závažný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav nebo laboratorní abnormality, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním hodnoceného přípravku nebo mohou narušit interpretaci výsledků studie a podle úsudku zkoušejícího v diskusi s lékařským monitorem by mohly způsobit předmět nevhodný pro vstup do této studie
- Těhotné nebo kojící ženy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: REN001
Ústní
|
Jednou denně po dobu 12 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí příhody
Časové okno: do 12. týdne
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) jako mírou bezpečnosti a snášenlivosti
|
do 12. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Rosaline Quinlivan, MD, MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. prosince 2019
Primární dokončení (Aktuální)
11. října 2021
Dokončení studie (Aktuální)
11. října 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. ledna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. ledna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
13. ledna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. ledna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. ledna 2022
Naposledy ověřeno
1. ledna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- REN001-103
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .