Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid van REN001 bij patiënten met de ziekte van McArdle

11 januari 2022 bijgewerkt door: Reneo Pharma Ltd

Een open-label fase 1b-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van 12 weken behandeling met oraal REN001 bij patiënten met de ziekte van McArdle (glycogeenopslagstoornis 5)

Het doel van deze studie is om de veiligheid van REN001 te beoordelen bij proefpersonen met de ziekte van McArdle

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Queens Square

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen moeten schriftelijke, ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming geven
  • Bevestigde diagnose van de ziekte van McArdle
  • Proefpersonen moeten tijdens het onderzoek op stabiele medicatie kunnen blijven en mogen met name niet starten met of veranderingen ondergaan in middelen die het metabolisme beïnvloeden, zoals medicatie voor diabetes
  • Volg een stabiel voedingsregime zoals gedocumenteerd door een 3-daags dieetverslag verkregen tijdens de screeningperiode.

Uitsluitingscriteria:

  • Gedocumenteerde geschiedenis van aanhoudende rabdomyolyse
  • Bewijs van een acute crisis door hun onderliggende ziekte
  • Momenteel een ketogeen dieet aan het volgen of van plan om te beginnen
  • Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 1 maand of binnen 5 halfwaardetijden, welke langer is
  • In de 3 maanden voorafgaand aan de screening in het ziekenhuis zijn opgenomen voor een belangrijke medische aandoening
  • Ernstige acute of chronische medische of psychiatrische aandoening of laboratoriumafwijking die het risico kan verhogen dat gepaard gaat met deelname aan de studie of de toediening van onderzoeksproducten of die de interpretatie van onderzoeksresultaten kan verstoren en, naar het oordeel van de onderzoeker in overleg met de medische monitor, het onderwerp ongeschikt voor toegang tot deze studie
  • Zwangere of zogende vrouwtjes

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: REN001
Mondeling
Geneesmiddel: REN001
Eenmaal daags gedurende 12 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: tot week 12
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Rosaline Quinlivan, MD, MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 oktober 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 januari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 januari 2022

Laatst geverifieerd

1 januari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • REN001-103

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op REN001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in India

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren