Eine Studie zur Sicherheit von REN001 bei Patienten mit McArdle-Krankheit

Einschlusskriterien:

• Die Probanden müssen eine schriftliche, unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung abgeben
• Bestätigte Diagnose von McArdle-Krankheit
• Die Probanden müssen in der Lage sein, während der Studie eine stabile Medikation beizubehalten, und dürfen insbesondere keine Mittel, die den Stoffwechsel beeinflussen, wie z. B. Medikamente gegen Diabetes, beginnen oder ändern
• Befolgen Sie ein stabiles Ernährungsregime, wie es in einem 3-tägigen Ernährungsprotokoll dokumentiert ist, das während des Screening-Zeitraums erstellt wurde.

Ausschlusskriterien:

• Dokumentierte Geschichte der laufenden Rhabdomyolyse
• Hinweise auf eine akute Krise aufgrund ihrer Grunderkrankung
• Befolgen Sie derzeit eine ketogene Diät oder planen Sie, eine solche zu beginnen
• Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 1 Monat oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
• Wurden innerhalb der 3 Monate vor dem Screening auf einen schwerwiegenden medizinischen Zustand ins Krankenhaus eingeliefert
• Schwere akute oder chronische medizinische oder psychiatrische Erkrankung oder Laboranomalie, die das mit der Studienteilnahme oder der Verabreichung des Prüfpräparats verbundene Risiko erhöhen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen und nach Einschätzung des Prüfarztes im Gespräch mit dem medizinischen Monitor bewirken würden das Fach ungeeignet für den Eintritt in diese Studie
• Schwangere oder stillende Frauen