Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a REN001 biztonságosságáról McArdle-kórban szenvedő betegeknél

2022. január 11. frissítette: Reneo Pharma Ltd

1b. fázis, nyílt vizsgálat a 12 hetes orális REN001 kezelés biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére McArdle-kórban (5. glikogén tárolási zavar) szenvedő betegeknél

Ennek a tanulmánynak a célja a REN001 biztonságosságának felmérése McArdle-kórban szenvedő alanyoknál

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Queens Square
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28041
        • Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanyoknak írásos, aláírt és dátummal ellátott, tájékozott beleegyezést kell adniuk
  • A McArdle-kór megerősített diagnózisa
  • Az alanyoknak képesnek kell lenniük arra, hogy a vizsgálat során stabil gyógyszeres kezelést kapjanak, és különösen nem szabad elkezdeni vagy megváltoztatni az anyagcserét befolyásoló szereket, például a cukorbetegség elleni gyógyszert.
  • Kövesse a stabil étrendet, amelyet a szűrési időszak alatt szerzett 3 napos étrendi feljegyzés dokumentál.

Kizárási kritériumok:

  • A folyamatban lévő rhabdomyolysis dokumentált története
  • Az alapbetegségük miatti akut krízis bizonyítéka
  • Jelenleg ketogén diétát követ vagy azt tervezi
  • Kezelés vizsgálati gyógyszerrel 1 hónapon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
  • Bármilyen súlyos egészségügyi állapot szűrése előtti 3 hónapon belül kórházba került
  • Súlyos akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi rendellenesség, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati termék beadásával kapcsolatos kockázatot, vagy zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgálatot végző orvosi megfigyelővel egyeztetett megítélése szerint az alany nem alkalmas ebbe a tanulmányba
  • Terhes vagy szoptató nőstények

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: REN001
Orális
Drog: REN001
Naponta egyszer 12 hétig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mellékhatások
Időkeret: egészen a 12. hétig
A nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
egészen a 12. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Reneo Pharma Ltd

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Rosaline Quinlivan, MD, MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 11.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. január 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 10.

Első közzététel (Tényleges)

2020. január 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. január 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 11.

Utolsó ellenőrzés

2022. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • REN001-103

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a REN001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bangladesh

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel