Исследование безопасности REN001 у пациентов с болезнью Мак-Ардла
11 января 2022 г. обновлено: Reneo Pharma Ltd
Открытое исследование фазы 1b для оценки безопасности и переносимости 12-недельного лечения пероральным препаратом REN001 у пациентов с болезнью Мак-Ардла (нарушение накопления гликогена 5)
Целью данного исследования является оценка безопасности REN001 у субъектов с болезнью Мак-Ардла.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
19
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Madrid, Испания, 28041
- Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Queens Square
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты должны дать письменное, подписанное и датированное информированное согласие
- Подтвержденный диагноз болезни Мак-Ардла
- Субъекты должны иметь возможность продолжать принимать стабильные лекарства на протяжении всего исследования и, в частности, не должны начинать или менять агенты, влияющие на метаболизм, такие как лекарства от диабета.
- Соблюдайте стабильный режим питания, подтвержденный 3-дневной диетой, полученной в течение периода скрининга.
Критерий исключения:
- Документально подтвержденный анамнез продолжающегося рабдомиолиза
- Доказательства острого криза от основного заболевания
- В настоящее время следует или планирует начать кетогенную диету
- Лечение исследуемым препаратом в течение 1 месяца или в течение 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше
- Были госпитализированы в течение 3 месяцев до скрининга на какое-либо серьезное заболевание
- Тяжелое острое или хроническое медицинское или психиатрическое заболевание или отклонение лабораторных показателей, которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании или введением исследуемого продукта, или могут помешать интерпретации результатов исследования и, по мнению исследователя при обсуждении с медицинским наблюдателем, могут привести к субъект не подходит для участия в этом исследовании
- Беременные или кормящие самки
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: REN001
Оральный
|
Один раз в день в течение 12 недель
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: до 12 недели
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) как показатель безопасности и переносимости
|
до 12 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Rosaline Quinlivan, MD, MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 декабря 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
11 октября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
11 октября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 января 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 января 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 января 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 января 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 января 2022 г.
Последняя проверка
1 января 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- REN001-103
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .