맥아들병 환자에서 REN001의 안전성 연구
2022년 1월 11일 업데이트: Reneo Pharma Ltd
McArdle 질병(글리코겐 저장 장애 5) 환자에서 경구용 REN001을 사용한 12주 치료의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 1b상 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 McArdle 질병이 있는 피험자에서 REN001 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자는 서면, 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다.
- 맥아들병 진단 확정
- 피험자는 연구를 통해 안정적인 약물을 유지할 수 있어야 하며 특히 당뇨병 약물과 같은 신진대사에 영향을 미치는 약물을 시작하거나 변경해서는 안 됩니다.
- 스크리닝 기간 동안 얻은 3일 식이 기록에 기록된 대로 안정적인 식이 요법을 따릅니다.
제외 기준:
- 진행 중인 횡문근융해증의 기록된 병력
- 기저 질환으로 인한 급성 위기의 증거
- 현재 케톤식이 요법을 따르거나 시작할 계획입니다.
- 1개월 이내 또는 5 반감기 이내 중 더 긴 기간 내 시험용 약물 치료
- 주요 의학적 상태에 대한 스크리닝 전 3개월 이내에 입원한 적이 있는 경우
- 연구 참여 또는 연구 제품 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있고 의료 모니터와 논의하는 조사자의 판단에 따라 심각한 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태 또는 검사실 이상 본 연구에 참여하기에 부적합한 피험자
- 임신 또는 수유 중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: REN001
경구
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12주 동안 하루에 한 번
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용
기간: 12주까지
|
안전성 및 내약성의 척도로서 부작용(AE)이 있는 참가자 수
|
12주까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Rosaline Quinlivan, MD, MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 12월 10일
기본 완료 (실제)
2021년 10월 11일
연구 완료 (실제)
2021년 10월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 1월 10일
처음 게시됨 (실제)
2020년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 1월 11일
마지막으로 확인됨
2022년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- REN001-103
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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