Tutkimus REN001:n turvallisuudesta potilailla, joilla on McArdlen tauti
tiistai 11. tammikuuta 2022 päivittänyt: Reneo Pharma Ltd
Vaihe 1b, avoin tutkimus, jossa arvioitiin 12 viikon suun kautta otettavan REN001-hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on McArdlen tauti (glykogeenin varastointihäiriö 5)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida REN001:n turvallisuutta potilailla, joilla on McArdlen tauti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28041
- Instituto de Investigación Hospital 12 de Octubre
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery, Queens Square
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavien on annettava kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus
- Vahvistettu McArdlen taudin diagnoosi
- Koehenkilöiden on kyettävä jatkamaan vakaata lääkitystä tutkimuksen ajan, eivätkä erityisesti saa aloittaa tai muuttaa aineenvaihduntaa vaikuttavia aineita, kuten diabeteslääkitystä.
- Noudata vakaata ruokavaliota, joka on dokumentoitu seulontajakson aikana saadulla 3 päivän ruokavaliolla.
Poissulkemiskriteerit:
- Dokumentoitu meneillään olevan rabdomyolyysin historia
- Todisteet akuutista kriisistä heidän perussairaudensa vuoksi
- Noudatat tai suunnittelet aloittavansa tällä hetkellä ketogeenistä ruokavaliota
- Hoito tutkimuslääkkeellä 1 kuukauden tai 5 puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on pidempi
- Ollut sairaalahoidossa 3 kuukauden aikana ennen seulontaa minkä tahansa vakavan sairauden varalta
- Vaikea akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimustuotteen antamiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja, tutkijan, Medical Monitorin kanssa keskusteltujen arvioiden mukaan, aiheuttaa aihe ei sovellu tähän tutkimukseen
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: REN001
Oraalinen
|
Kerran päivässä 12 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: viikkoon 12 asti
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
|
viikkoon 12 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Rosaline Quinlivan, MD, MRC Centre for Neuromuscular Diseases, London
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 10. joulukuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 11. lokakuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 11. lokakuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. tammikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. tammikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 13. tammikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 12. tammikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. tammikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. tammikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- REN001-103
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .