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非盲検延長：スターガルト病に対するALK-001の忍容性と効果（TEASE）

2025年4月24日 更新者：Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

スターガルト病の進行に対する ALK-001 の長期的な安全性、忍容性、薬物動態、および効果を調査するための第 2 相多施設共同、ダブルマスク、無作為化、プラセボ対照試験

この非盲検の多施設研究の目的は、シュタルガルト病の進行に対する ALK-001 (C20-D3-酢酸レチニル) の長期的な安全性、薬物動態、および効果を判断することです。 この研究は NCT02402660 の延長であり、8 歳以上の参加者を登録します。 登録は招待制です。

資金源 - FDA OOPD

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

200

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32601
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49456
        • Alkeus Site
    • New York
      • Westbury、New York、アメリカ、11590
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale、Washington、アメリカ、98383
        • Alkeus Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年～70年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

単純化された包含基準:

  • シュタルガルト病（STGD1）の臨床診断
  • -スポンサーによって許可されていない限り、少なくとも2つのABCA4疾患を引き起こす突然変異を持っています
  • -少なくとも片眼で約20/160を超える最高矯正視力（BCVA）を持っています
  • 治験責任医師が健康と判断した場合
  • -研究の要件、制限、および指示に従うことができ、喜んで遵守し、24か月の研究を完了する可能性が高い
  • -この延長に参加するよう招待されており、参加するためのインフォームドコンセントフォーム（または適切な場合は同意）に署名して日付を記入している
  • 出産の可能性のある女性は、避妊要件に関する証明書に署名しています

簡略化された除外基準:

  • 授乳中または妊娠中
  • -プロトコルの遵守を妨げる可能性が高い病状がある、および/またはALK-001の吸収または研究手順の実施を妨げる可能性がある
  • -スクリーニングで異常な検査結果がある
  • -眼の評価を混乱させる可能性のある眼の障害がある
  • -スクリーニングから90日以内に眼科介入の履歴がある

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ALK-001
薬：ALK-001
ピルの経口投与は最大 24 か月間
他の名前：
  • C20-D3-酢酸レチニル
  • C20 重水素化ビタミン A

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
眼および非眼の有害事象の組み合わせの発生率および/または臨床的に重要な変化によって評価されたALK-001の安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから 24 か月まで
ベースラインから 24 か月まで
血漿中のALK-001および代謝物の濃度から導出されたALK-001の薬物動態プロファイル
時間枠：24ヶ月まで
24ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Leonide Saad, PhD、Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年12月20日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2026年12月1日

試験登録日

最初に提出

2020年1月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年1月22日

最初の投稿 (実際)

2020年1月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年4月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年4月24日

最終確認日

2025年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (米国FDA認可/契約)
  • R01FD006016 (その他の助成金/資金番号：FDA OOPD)
  • R01FD006316 (米国FDA認可/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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