Extension en ouvert : tolérance et effets de l'ALK-001 sur la maladie de Stargardt (TEASE)
17 septembre 2026 mis à jour par: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Une étude de phase 2 multicentrique, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo pour étudier l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et les effets à long terme de l'ALK-001 sur la progression de la maladie de Stargardt
The purpose of this open-label, multicenter study is to determine the long-term safety, pharmacokinetics and effects of ALK-001 (C20-D3-retinyl acetate) on the progression of Stargardt disease. This study is an extension of NCT02402660 and enrolls participants who are at least 8 years old. Enrollment is by invitation only.
Funding Source - FDA OOPD
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
200
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85020
- Alkeus Site
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Alkeus Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Alkeus Site
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32601
- Alkeus Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Alkeus Site
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49456
- Alkeus Site
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New York
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Westbury, New York, États-Unis, 11590
- Alkeus Site
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Washington
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Silverdale, Washington, États-Unis, 98383
- Alkeus Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans à 70 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Simplified Inclusion Criteria:
- Clinical diagnosis of Stargardt disease (STGD1)
- Has at least two ABCA4 disease-causing mutations, unless authorized by sponsor
- Has a best-corrected visual acuity (BCVA) greater than approximately 20/160 in at least one eye
- Healthy as judged by investigator
- Able and willing to comply with study requirements, restrictions and instructions and is likely to complete the 24-month study
- Has been invited to participate in this extension, and has signed and dated the informed consent forms (or assent where appropriate) to participate
- Female of childbearing potential has signed the attestation on contraception requirements
Simplified Exclusion Criteria:
- Is lactating or pregnant
- Has a medical condition likely to prevent compliance with the protocol and/or interfere with absorption of ALK-001 or performance of study procedures
- Has abnormal laboratory result(s) at screening
- Has an ocular disorder that may confound ocular assessments
- Has a history of ocular intervention within 90 days of screening
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ALK-001
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Oral administration of a pill for up to 24 months
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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L'innocuité et la tolérabilité de l'ALK-001 évaluées par l'incidence et/ou les changements cliniquement significatifs d'une combinaison d'événements indésirables oculaires et non oculaires
Délai: De la ligne de base à 24 mois
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De la ligne de base à 24 mois
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Profil pharmacocinétique de l'ALK-001 dérivé des concentrations d'ALK-001 et de métabolites dans le plasma
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Ma L, Kaufman Y, Zhang J, Washington I. C20-D3-vitamin A slows lipofuscin accumulation and electrophysiological retinal degeneration in a mouse model of Stargardt disease. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7966-7974. doi: 10.1074/jbc.M110.178657. Epub 2010 Dec 14.
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Charbel Issa P, Barnard AR, Herrmann P, Washington I, MacLaren RE. Rescue of the Stargardt phenotype in Abca4 knockout mice through inhibition of vitamin A dimerization. Proc Natl Acad Sci U S A. 2015 Jul 7;112(27):8415-20. doi: 10.1073/pnas.1506960112. Epub 2015 Jun 23.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 décembre 2019
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 janvier 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 janvier 2020
Première publication (Réel)
27 janvier 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALK001-P1002-EXT
- R01FD004098 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)
- R01FD006016 (Autre subvention/numéro de financement: FDA OOPD)
- R01FD006316 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .