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Extension en ouvert : tolérance et effets de l'ALK-001 sur la maladie de Stargardt (TEASE)

25 janvier 2024 mis à jour par: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase 2 multicentrique, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo pour étudier l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et les effets à long terme de l'ALK-001 sur la progression de la maladie de Stargardt

Le but de cette étude multicentrique en ouvert est de déterminer l'innocuité à long terme, la pharmacocinétique et les effets de l'ALK-001 (C20-D3-acétate de rétinyle) sur la progression de la maladie de Stargardt. Cette étude est une extension de NCT02402660 et recrute des participants âgés d'au moins 8 ans. L'inscription se fait uniquement sur invitation.

Source de financement - FDA OOPD

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

140

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Somerville, Massachusetts, États-Unis, 02144
        • Coordinating Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans à 70 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion simplifiés :

  • Diagnostic clinique de la maladie de Stargardt (STGD1)
  • A au moins deux mutations causant la maladie ABCA4, sauf autorisation du promoteur
  • A une meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) supérieure à environ 20/160 dans au moins un œil
  • En bonne santé à en juger par l'investigateur
  • Capable et disposé à se conformer aux exigences, restrictions et instructions de l'étude et est susceptible de terminer l'étude de 24 mois
  • A été invité à participer à cette extension, et a signé et daté les formulaires de consentement éclairé (ou d'assentiment le cas échéant) pour participer
  • La femme en âge de procréer a signé l'attestation sur les exigences en matière de contraception

Critères d'exclusion simplifiés :

  • Est allaitante ou enceinte
  • A une condition médicale susceptible d'empêcher le respect du protocole et / ou d'interférer avec l'absorption d'ALK-001 ou la performance des procédures d'étude
  • A des résultats de laboratoire anormaux lors du dépistage
  • A un trouble oculaire qui peut confondre les évaluations oculaires
  • A des antécédents d'intervention oculaire dans les 90 jours suivant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ALK-001
Médicament: ALK-001
Administration orale d'une pilule jusqu'à 24 mois
Autres noms:
  • Acétate de C20-D3-rétinyle
  • C20 Vitamine A deutérée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
L'innocuité et la tolérabilité de l'ALK-001 évaluées par l'incidence et/ou les changements cliniquement significatifs d'une combinaison d'événements indésirables oculaires et non oculaires
Délai: De la ligne de base à 24 mois
De la ligne de base à 24 mois
Profil pharmacocinétique de l'ALK-001 dérivé des concentrations d'ALK-001 et de métabolites dans le plasma
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 décembre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 janvier 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 janvier 2020

Première publication (Réel)

27 janvier 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

26 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)
  • R01FD006016 (Autre subvention/numéro de financement: FDA OOPD)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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