Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Open-Label Extension: Tolerability and Effects of ALK-001 on Stargardt Disease (TEASE)

25. ledna 2024 aktualizováno: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, dvojitě maskovaná, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 2 ke zkoumání dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinků ALK-001 na progresi Stargardtovy choroby

Účelem této otevřené, multicentrické studie je stanovit dlouhodobou bezpečnost, farmakokinetiku a účinky ALK-001 (C20-D3-retinylacetát) na progresi Stargardtovy choroby. Tato studie je rozšířením NCT02402660 a zahrnuje účastníky, kteří jsou starší 8 let. Registrace je pouze na pozvání.

Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

140

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Somerville, Massachusetts, Spojené státy, 02144
        • Coordinating Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Zjednodušená kritéria zahrnutí:

  • Klinická diagnóza Stargardtovy choroby (STGD1)
  • Má alespoň dvě mutace způsobující onemocnění ABCA4, pokud není schváleno sponzorem
  • Má nejlépe korigovanou zrakovou ostrost (BCVA) větší než přibližně 20/160 alespoň na jednom oku
  • Zdravý podle posouzení vyšetřovatele
  • Je schopen a ochotný dodržovat studijní požadavky, omezení a pokyny a pravděpodobně dokončí 24měsíční studii
  • Byl pozván k účasti na tomto rozšíření a podepsal a datoval formuláře informovaného souhlasu (případně souhlas) k účasti
  • Žena ve fertilním věku podepsala atestaci o požadavcích na antikoncepci

Zjednodušená kritéria vyloučení:

  • Kojící nebo těhotná
  • Má zdravotní stav, který pravděpodobně zabrání souladu s protokolem a/nebo naruší absorpci ALK-001 nebo provádění studijních postupů
  • Má abnormální laboratorní výsledky při screeningu
  • Má oční poruchu, která může zmást oční hodnocení
  • Má v anamnéze oční intervenci do 90 dnů od screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ALK-001
Lék: ALK-001
Perorální podávání pilulky po dobu až 24 měsíců
Ostatní jména:
  • C20-D3-retinylacetát
  • C20 Deuterovaný vitamín A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost ALK-001 hodnocená incidencí a/nebo klinicky významnými změnami kombinace očních a neočních nežádoucích účinků
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců
Od výchozího stavu do 24 měsíců
Farmakokinetický profil ALK-001 odvozený z koncentrací ALK-001 a metabolitů v plazmě
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. prosince 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

27. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (Grant/smlouva FDA USA)
  • R01FD006016 (Jiné číslo grantu/financování: FDA OOPD)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stargardtova nemoc

Klinické studie na ALK-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit