Open-label udvidelse: Tolerabilitet og virkninger af ALK-001 på Stargardts sygdom (TEASE)
25. januar 2024 opdateret af: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
En fase 2 multicenter, dobbeltmasket, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge langsigtet sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og virkninger af ALK-001 på udviklingen af Stargardts sygdom
Formålet med denne åbne multicenterundersøgelse er at bestemme den langsigtede sikkerhed, farmakokinetik og virkninger af ALK-001 (C20-D3-retinylacetat) på udviklingen af Stargardts sygdom. Denne undersøgelse er en udvidelse af NCT02402660 og tilmelder deltagere, der er mindst 8 år gamle. Tilmelding sker kun ved invitation.
Finansieringskilde - FDA OOPD
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
140
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Somerville, Massachusetts, Forenede Stater, 02144
- Coordinating Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
8 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Forenklede inklusionskriterier:
- Klinisk diagnose af Stargardt sygdom (STGD1)
- Har mindst to ABCA4 sygdomsfremkaldende mutationer, medmindre det er godkendt af sponsor
- Har en bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) større end ca. 20/160 på mindst ét øje
- Sund som vurderet af efterforsker
- Kan og er villig til at overholde studiekrav, begrænsninger og instruktioner og vil sandsynligvis gennemføre det 24-måneders studie
- Er blevet inviteret til at deltage i denne forlængelse og har underskrevet og dateret de informerede samtykkeformularer (eller samtykke, hvor det er relevant) for at deltage
- Kvinde i den fødedygtige alder har underskrevet attesten om præventionskrav
Forenklede ekskluderingskriterier:
- Er ammende eller gravid
- Har en medicinsk tilstand, der sandsynligvis forhindrer overholdelse af protokollen og/eller forstyrrer absorptionen af ALK-001 eller udførelsen af undersøgelsesprocedurer
- Har unormale laboratorieresultater ved screening
- Har en øjenlidelse, der kan forvirre øjenvurderinger
- Har en historie med øjenintervention inden for 90 dage efter screening
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: ALK-001
|
Oral administration af en pille i op til 24 måneder
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet af ALK-001 vurderet ved forekomst og/eller klinisk signifikante ændringer af en kombination af okulære og ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder
|
Fra baseline til 24 måneder
|
|
Farmakokinetisk profil af ALK-001 afledt af koncentrationerne af ALK-001 og metabolitter i plasma
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Ma L, Kaufman Y, Zhang J, Washington I. C20-D3-vitamin A slows lipofuscin accumulation and electrophysiological retinal degeneration in a mouse model of Stargardt disease. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7966-7974. doi: 10.1074/jbc.M110.178657. Epub 2010 Dec 14.
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Charbel Issa P, Barnard AR, Herrmann P, Washington I, MacLaren RE. Rescue of the Stargardt phenotype in Abca4 knockout mice through inhibition of vitamin A dimerization. Proc Natl Acad Sci U S A. 2015 Jul 7;112(27):8415-20. doi: 10.1073/pnas.1506960112. Epub 2015 Jun 23.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. december 2019
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. januar 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. januar 2020
Først opslået (Faktiske)
27. januar 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
26. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Øjensygdomme
- Nethindedegeneration
- Nethindesygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Øjensygdomme, arvelig
- Makuladegeneration
- Stargardts sygdom
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Antineoplastiske midler
- Immunologiske faktorer
- Beskyttelsesagenter
- Mikronæringsstoffer
- Adjuvanser, immunologiske
- Vitaminer
- Antikarcinogene midler
- Vitamin A
- Retinolacetat
Andre undersøgelses-id-numre
- ALK001-P1002-EXT
- R01FD004098 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)
- R01FD006016 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA OOPD)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med ALK-001
-
ALK-Abelló A/SAfsluttetBirkepollenallergiFinland, Holland
-
Karolinska InstitutetAfsluttet
-
Karolinska InstitutetKarolinska University Hospital; Skane University HospitalAfsluttetAllergisk rhinitisSverige
-
ALK-Abelló A/SErgomed; ACM Pivotal Global Central LaboratoryAfsluttet
-
Karolinska InstitutetKarolinska University Hospital; Skane University Hospital; Sodra Alvsborgs...Afsluttet
-
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy...RekrutteringUbehandlede avancerede NSCLC-patienter | FISH Identificeret ALK Fusion Positiv eller NegativKina
-
The S.N. Fyodorov Eye Microsurgery State InstitutionAfsluttetHornhindeopacitet | Keratokonus
-
Lars Olaf CardellAfsluttetAllergisk rhinitis på grund af græspollenSverige