Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensie: verdraagbaarheid en effecten van ALK-001 op de ziekte van Stargardt (TEASE)

24 april 2025 bijgewerkt door: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 2 multicenter, dubbel gemaskeerd, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en effecten van ALK-001 op de progressie van de ziekte van Stargardt op de lange termijn te onderzoeken

Het doel van deze open-label, multicenter studie is het bepalen van de veiligheid, farmacokinetiek en effecten van ALK-001 (C20-D3-retinylacetaat) op de progressie van de ziekte van Stargardt op lange termijn. Deze studie is een uitbreiding van NCT02402660 en schrijft deelnemers in die minstens 8 jaar oud zijn. Inschrijving is alleen op uitnodiging.

Financieringsbron - FDA OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

200

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32601
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49456
        • Alkeus Site
    • New York
      • Westbury, New York, Verenigde Staten, 11590
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Verenigde Staten, 98383
        • Alkeus Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 70 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Vereenvoudigde opnamecriteria:

  • Klinische diagnose van de ziekte van Stargardt (STGD1)
  • Heeft ten minste twee ABCA4-ziekteveroorzakende mutaties, tenzij geautoriseerd door de sponsor
  • Heeft een best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) groter dan ongeveer 20/160 in ten minste één oog
  • Gezond volgens onderzoeker
  • In staat en bereid om te voldoen aan de studievereisten, beperkingen en instructies en zal waarschijnlijk de studie van 24 maanden voltooien
  • Is uitgenodigd om deel te nemen aan deze extensie en heeft de formulieren voor geïnformeerde toestemming ondertekend en gedateerd (of instemming indien van toepassing) om deel te nemen
  • Vrouw die zwanger kan worden heeft de verklaring over anticonceptievereisten ondertekend

Vereenvoudigde uitsluitingscriteria:

  • Geeft borstvoeding of is zwanger
  • Heeft een medische aandoening die de naleving van het protocol waarschijnlijk verhindert en/of de absorptie van ALK-001 of de uitvoering van onderzoeksprocedures verstoort
  • Heeft afwijkende laboratoriumuitslag(en) bij screening
  • Heeft een oculaire aandoening die oculaire beoordelingen kan verwarren
  • Heeft een voorgeschiedenis van oculaire interventie binnen 90 dagen na screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ALK-001
Geneesmiddel: ALK-001
Orale toediening van een pil tot 24 maanden
Andere namen:
  • C20-D3-Retinylacetaat
  • C20 Gedeutereerde vitamine A

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van ALK-001 beoordeeld door incidentie en/of klinisch significante veranderingen van een combinatie van oculaire en niet-oculaire bijwerkingen
Tijdsspanne: Van baseline tot 24 maanden
Van baseline tot 24 maanden
Farmacokinetisch profiel van ALK-001 afgeleid van de concentraties van ALK-001 en metabolieten in plasma
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 december 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)
  • R01FD006016 (Ander subsidie-/financieringsnummer: FDA OOPD)
  • R01FD006316 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren