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공개 확장: Stargardt 질병에 대한 ALK-001의 내약성 및 효과(TEASE)

2024년 1월 25일 업데이트: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Stargardt 질병의 진행에 대한 ALK-001의 장기 안전성, 내약성, 약동학 및 효과를 조사하기 위한 2상 다기관, 이중 마스크, 무작위, 위약 대조 연구

이 오픈 라벨, 다기관 연구의 목적은 Stargardt 질병의 진행에 대한 ALK-001(C20-D3-레티닐 아세테이트)의 장기 안전성, 약동학 및 효과를 확인하는 것입니다. 이 연구는 NCT02402660의 확장이며 8세 이상의 참가자를 등록합니다. 등록은 초대를 통해서만 가능합니다.

자금 출처 - FDA OOPD

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

140

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Somerville, Massachusetts, 미국, 02144
        • Coordinating Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

간소화된 포함 기준:

  • 스타가르트병(STGD1)의 임상적 진단
  • 스폰서가 승인하지 않는 한 적어도 2개의 ABCA4 질병 유발 돌연변이가 있습니다.
  • 적어도 한쪽 눈에서 약 20/160보다 큰 최대 교정 시력(BCVA)을 가지고 있습니다.
  • 조사관이 판단한 건강
  • 연구 요구 사항, 제한 사항 및 지침을 준수할 수 있고 의향이 있으며 24개월 연구를 완료할 가능성이 있는 자
  • 이 확장 프로그램에 참여하도록 초대를 받았으며 참여 동의서(또는 해당되는 경우 동의서)에 서명하고 날짜를 기입했습니다.
  • 가임 여성이 피임 요건에 대한 증명서에 서명했습니다.

간소화된 제외 기준:

  • 수유 중이거나 임신 중입니다.
  • 프로토콜 준수를 방해하고/하거나 ALK-001의 흡수 또는 연구 절차의 수행을 방해할 가능성이 있는 의학적 상태를 가짐
  • 스크리닝 시 비정상적인 실험실 결과가 있음
  • 안구 평가를 혼동시킬 수 있는 안구 장애가 있음
  • 스크리닝 90일 이내에 안구 중재술을 받은 이력이 있는 자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ALK-001
의약품: ALK-001
최대 24개월 동안 알약을 경구 투여
다른 이름들:
  • C20-D3-레티닐 아세테이트
  • C20 중수소화된 비타민 A

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
안구 및 비안구 이상반응 조합의 발생률 및/또는 임상적으로 유의한 변화에 의해 평가된 ALK-001의 안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 24개월까지
기준선에서 24개월까지
혈장 내 ALK-001 및 대사체의 농도로부터 유도된 ALK-001의 약동학적 프로파일
기간: 최대 24개월
최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 12월 20일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 1월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 1월 22일

처음 게시됨 (실제)

2020년 1월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 25일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (미국 FDA 승인/계약)
  • R01FD006016 (기타 보조금/기금 번호: FDA OOPD)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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