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Extensión de etiqueta abierta: tolerabilidad y efectos de ALK-001 en la enfermedad de Stargardt (TEASE)

24 de abril de 2025 actualizado por: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase 2, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y los efectos a largo plazo de ALK-001 en la progresión de la enfermedad de Stargardt

El propósito de este estudio multicéntrico de etiqueta abierta es determinar la seguridad a largo plazo, la farmacocinética y los efectos de ALK-001 (C20-D3-acetato de retinilo) en la progresión de la enfermedad de Stargardt. Este estudio es una extensión de NCT02402660 e inscribe a participantes que tienen al menos 8 años. La inscripción es solo por invitación.

Fuente de financiación - FDA OOPD

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

200

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32601
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49456
        • Alkeus Site
    • New York
      • Westbury, New York, Estados Unidos, 11590
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Estados Unidos, 98383
        • Alkeus Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión simplificados:

  • Diagnóstico clínico de la enfermedad de Stargardt (STGD1)
  • Tiene al menos dos mutaciones causantes de enfermedades ABCA4, a menos que lo autorice el patrocinador
  • Tiene una agudeza visual mejor corregida (MAVC) superior a aproximadamente 20/160 en al menos un ojo
  • Saludable según lo juzgado por el investigador
  • Capaz y dispuesto a cumplir con los requisitos, restricciones e instrucciones del estudio y es probable que complete el estudio de 24 meses
  • Ha sido invitado a participar en esta extensión y ha firmado y fechado los formularios de consentimiento informado (o asentimiento en su caso) para participar
  • La mujer en edad fértil ha firmado el certificado sobre los requisitos de anticoncepción

Criterios de exclusión simplificados:

  • Está lactando o embarazada
  • Tiene una condición médica que probablemente impida el cumplimiento del protocolo y/o interfiera con la absorción de ALK-001 o la realización de los procedimientos del estudio.
  • Tiene resultados de laboratorio anormales en la selección
  • Tiene un trastorno ocular que puede confundir las evaluaciones oculares.
  • Tiene antecedentes de intervención ocular dentro de los 90 días posteriores a la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ALK-001
Droga: ALK-001
Administración oral de una pastilla hasta por 24 meses
Otros nombres:
  • C20-D3-acetato de retinilo
  • C20 vitamina A deuterada

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad de ALK-001 evaluadas por la incidencia y/o cambios clínicamente significativos de una combinación de eventos adversos oculares y no oculares
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 24 meses
Desde el inicio hasta los 24 meses
Perfil farmacocinético de ALK-001 derivado de las concentraciones de ALK-001 y metabolitos en plasma
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de diciembre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de enero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de enero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

27 de enero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de abril de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2025

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)
  • R01FD006016 (Otro número de subvención/financiamiento: FDA OOPD)
  • R01FD006316 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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