Extensión de etiqueta abierta: tolerabilidad y efectos de ALK-001 en la enfermedad de Stargardt (TEASE)
17 de septiembre de 2026 actualizado por: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 2, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y los efectos a largo plazo de ALK-001 en la progresión de la enfermedad de Stargardt
The purpose of this open-label, multicenter study is to determine the long-term safety, pharmacokinetics and effects of ALK-001 (C20-D3-retinyl acetate) on the progression of Stargardt disease. This study is an extension of NCT02402660 and enrolls participants who are at least 8 years old. Enrollment is by invitation only.
Funding Source - FDA OOPD
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
200
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
- Alkeus Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Alkeus Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Alkeus Site
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32601
- Alkeus Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Alkeus Site
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49456
- Alkeus Site
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New York
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Westbury, New York, Estados Unidos, 11590
- Alkeus Site
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Washington
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Silverdale, Washington, Estados Unidos, 98383
- Alkeus Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Simplified Inclusion Criteria:
- Clinical diagnosis of Stargardt disease (STGD1)
- Has at least two ABCA4 disease-causing mutations, unless authorized by sponsor
- Has a best-corrected visual acuity (BCVA) greater than approximately 20/160 in at least one eye
- Healthy as judged by investigator
- Able and willing to comply with study requirements, restrictions and instructions and is likely to complete the 24-month study
- Has been invited to participate in this extension, and has signed and dated the informed consent forms (or assent where appropriate) to participate
- Female of childbearing potential has signed the attestation on contraception requirements
Simplified Exclusion Criteria:
- Is lactating or pregnant
- Has a medical condition likely to prevent compliance with the protocol and/or interfere with absorption of ALK-001 or performance of study procedures
- Has abnormal laboratory result(s) at screening
- Has an ocular disorder that may confound ocular assessments
- Has a history of ocular intervention within 90 days of screening
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ALK-001
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Oral administration of a pill for up to 24 months
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad de ALK-001 evaluadas por la incidencia y/o cambios clínicamente significativos de una combinación de eventos adversos oculares y no oculares
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 24 meses
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Desde el inicio hasta los 24 meses
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Perfil farmacocinético de ALK-001 derivado de las concentraciones de ALK-001 y metabolitos en plasma
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Ma L, Kaufman Y, Zhang J, Washington I. C20-D3-vitamin A slows lipofuscin accumulation and electrophysiological retinal degeneration in a mouse model of Stargardt disease. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7966-7974. doi: 10.1074/jbc.M110.178657. Epub 2010 Dec 14.
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Charbel Issa P, Barnard AR, Herrmann P, Washington I, MacLaren RE. Rescue of the Stargardt phenotype in Abca4 knockout mice through inhibition of vitamin A dimerization. Proc Natl Acad Sci U S A. 2015 Jul 7;112(27):8415-20. doi: 10.1073/pnas.1506960112. Epub 2015 Jun 23.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de diciembre de 2019
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de enero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de enero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
27 de enero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALK001-P1002-EXT
- R01FD004098 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)
- R01FD006016 (Otro número de subvención/financiamiento: FDA OOPD)
- R01FD006316 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .