Extensão Open-Label: Tolerabilidade e Efeitos do ALK-001 na Doença de Stargardt (TEASE)
24 de abril de 2025 atualizado por: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 2 multicêntrico, duplo-mascarado, randomizado e controlado por placebo para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e efeitos a longo prazo do ALK-001 na progressão da doença de Stargardt
O objetivo deste estudo aberto e multicêntrico é determinar a segurança a longo prazo, a farmacocinética e os efeitos do ALK-001 (acetato de retinol C20-D3) na progressão da doença de Stargardt. Este estudo é uma extensão do NCT02402660 e inclui participantes com pelo menos 8 anos de idade. A inscrição é apenas por convite.
Fonte de Financiamento - FDA OOPD
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
200
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
- Alkeus Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Alkeus Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Alkeus Site
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32601
- Alkeus Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Alkeus Site
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49456
- Alkeus Site
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New York
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Westbury, New York, Estados Unidos, 11590
- Alkeus Site
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Washington
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Silverdale, Washington, Estados Unidos, 98383
- Alkeus Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão simplificados:
- Diagnóstico clínico da doença de Stargardt (STGD1)
- Tem pelo menos duas mutações causadoras de doenças ABCA4, a menos que autorizado pelo patrocinador
- Tem uma melhor acuidade visual corrigida (BCVA) superior a aproximadamente 20/160 em pelo menos um olho
- Saudável conforme julgado pelo investigador
- Capaz e disposto a cumprir os requisitos, restrições e instruções do estudo e é provável que conclua o estudo de 24 meses
- Foi convidado a participar desta extensão e assinou e datou os formulários de consentimento informado (ou consentimento, quando apropriado) para participar
- Mulher com potencial para engravidar assinou o atestado sobre os requisitos de contracepção
Critérios de exclusão simplificados:
- Está amamentando ou grávida
- Tem uma condição médica que pode impedir o cumprimento do protocolo e/ou interferir na absorção do ALK-001 ou na execução dos procedimentos do estudo
- Tem resultado(s) de laboratório anormal(is) na triagem
- Tem um distúrbio ocular que pode confundir as avaliações oculares
- Tem um histórico de intervenção ocular dentro de 90 dias da triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ALK-001
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Administração oral de um comprimido por até 24 meses
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade do ALK-001 avaliada pela incidência e/ou alterações clinicamente significativas de uma combinação de eventos adversos oculares e não oculares
Prazo: Do início aos 24 meses
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Do início aos 24 meses
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Perfil farmacocinético de ALK-001 derivado das concentrações de ALK-001 e metabólitos no plasma
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Ma L, Kaufman Y, Zhang J, Washington I. C20-D3-vitamin A slows lipofuscin accumulation and electrophysiological retinal degeneration in a mouse model of Stargardt disease. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7966-7974. doi: 10.1074/jbc.M110.178657. Epub 2010 Dec 14.
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Charbel Issa P, Barnard AR, Herrmann P, Washington I, MacLaren RE. Rescue of the Stargardt phenotype in Abca4 knockout mice through inhibition of vitamin A dimerization. Proc Natl Acad Sci U S A. 2015 Jul 7;112(27):8415-20. doi: 10.1073/pnas.1506960112. Epub 2015 Jun 23.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de dezembro de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de janeiro de 2020
Primeira postagem (Real)
27 de janeiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças oculares
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Doenças Retinianas
- Degeneração Retiniana
- Doença de Stargardt
- Degeneração macular
- Agentes Antineoplásicos
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Micronutrientes
- Agentes Protetores
- Vitaminas
- Adjuvantes Imunológicos
- Agentes Anticarcinogênicos
- Vitamina A
- Acetato de retinol
Outros números de identificação do estudo
- ALK001-P1002-EXT
- R01FD004098 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
- R01FD006016 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA OOPD)
- R01FD006316 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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