开放标签扩展：ALK-001 对 Stargardt 病的耐受性和影响 (TEASE)
2024年1月25日 更新者：Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
一项 2 期多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在调查 ALK-001 的长期安全性、耐受性、药代动力学和对 Stargardt 病进展的影响
这项开放标签、多中心研究的目的是确定 ALK-001（C20-D3-醋酸视黄酯）对 Stargardt 病进展的长期安全性、药代动力学和影响。 这项研究是 NCT02402660 的延伸，招募了至少 8 岁的参与者。 报名仅限邀请。
资金来源——FDA OOPD
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
140
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Somerville、Massachusetts、美国、02144
- Coordinating Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 70年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
简化的纳入标准：
- Stargardt病（STGD1）的临床诊断
- 至少有两个 ABCA4 致病突变，除非获得赞助商授权
- 至少一只眼睛的最佳矫正视力 (BCVA) 大于约 20/160
- 调查员判断健康
- 能够并愿意遵守研究要求、限制和指示，并有可能完成 24 个月的研究
- 已受邀参加此次延期，并已签署知情同意书并注明日期（或在适当情况下同意）参加
- 育龄女性已签署避孕要求证明
简化的排除标准：
- 正在哺乳或怀孕
- 患有可能妨碍遵守方案和/或干扰 ALK-001 吸收或研究程序执行的医疗状况
- 在筛选时有异常的实验室结果
- 患有可能混淆眼部评估的眼部疾病
- 筛选后 90 天内有眼科干预史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：ALK-001
|
口服药丸长达 24 个月
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
通过眼部和非眼部不良事件组合的发生率和/或临床显着变化评估 ALK-001 的安全性和耐受性
大体时间：从基线到 24 个月
|
从基线到 24 个月
|
|
ALK-001 的药代动力学特征源自血浆中 ALK-001 和代谢物的浓度
大体时间：长达 24 个月
|
长达 24 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Leonide Saad, PhD、Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Ma L, Kaufman Y, Zhang J, Washington I. C20-D3-vitamin A slows lipofuscin accumulation and electrophysiological retinal degeneration in a mouse model of Stargardt disease. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7966-7974. doi: 10.1074/jbc.M110.178657. Epub 2010 Dec 14.
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Charbel Issa P, Barnard AR, Herrmann P, Washington I, MacLaren RE. Rescue of the Stargardt phenotype in Abca4 knockout mice through inhibition of vitamin A dimerization. Proc Natl Acad Sci U S A. 2015 Jul 7;112(27):8415-20. doi: 10.1073/pnas.1506960112. Epub 2015 Jun 23.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月20日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年1月11日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月22日
首次发布 (实际的)
2020年1月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年1月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月25日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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