Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Open Label Extension: ALK-001:n siedettävyys ja vaikutukset Stargardtin tautiin (TEASE)

torstai 25. tammikuuta 2024 päivittänyt: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Vaiheen 2 monikeskus, kaksoisnaamioinen, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus ALK-001:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja vaikutukset Stargardtin taudin etenemiseen

Tämän avoimen, monikeskustutkimuksen tarkoituksena on määrittää ALK-001:n (C20-D3-retinyyliasetaatti) pitkän aikavälin turvallisuus, farmakokinetiikka ja vaikutukset Stargardtin taudin etenemiseen. Tämä tutkimus on NCT02402660:n laajennus, ja siihen otetaan osallistujia, jotka ovat vähintään 8-vuotiaita. Ilmoittautuminen tapahtuu vain kutsusta.

Rahoituslähde - FDA OOPD

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

140

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Somerville, Massachusetts, Yhdysvallat, 02144
        • Coordinating Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Yksinkertaistetut sisällyttämiskriteerit:

  • Stargardtin taudin kliininen diagnoosi (STGD1)
  • Sillä on vähintään kaksi ABCA4-tautia aiheuttavaa mutaatiota, ellei sponsori ole antanut lupaa
  • Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) on yli noin 20/160 vähintään yhdessä silmässä
  • Terve tutkijan arvioiden mukaan
  • Pystyy ja haluaa noudattaa opintojen vaatimuksia, rajoituksia ja ohjeita ja suorittaa todennäköisesti 24 kuukauden tutkimuksen
  • On kutsuttu osallistumaan tähän laajennukseen, ja hän on allekirjoittanut ja päivättänyt tietoon perustuvat suostumuslomakkeet (tai tarvittaessa suostumuksen) osallistuakseen
  • Hedelmällisessä iässä oleva nainen on allekirjoittanut todistuksen ehkäisyvaatimuksista

Yksinkertaistetut poissulkemiskriteerit:

  • Imettävänä tai raskaana
  • hänellä on sairaus, joka todennäköisesti estää protokollan noudattamisen ja/tai häiritsee ALK-001:n imeytymistä tai tutkimustoimenpiteiden suorittamista
  • Sillä on poikkeavat laboratoriotulokset seulonnassa
  • Hänellä on silmäsairaus, joka voi sekoittaa silmäarvioinnit
  • Hänellä on ollut silmäinterventio 90 päivän sisällä seulonnasta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ALK-001
Lääke: ALK-001
Pillerin anto suun kautta jopa 24 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • C20-D3-retinyyliasetaatti
  • C20 Deuteroitu A-vitamiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
ALK-001:n turvallisuus ja siedettävyys arvioituna okulaaristen ja ei-silmään liittyvien haittatapahtumien esiintyvyyden ja/tai kliinisesti merkittävien muutosten perusteella
Aikaikkuna: Perustasosta 24 kuukauteen
Perustasosta 24 kuukauteen
ALK-001:n farmakokineettinen profiili perustuu ALK-001:n ja metaboliittien pitoisuuksiin plasmassa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 20. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 11. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 27. tammikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
  • R01FD006016 (Muu apuraha/rahoitusnumero: FDA OOPD)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Stargardtin tauti

Kliiniset tutkimukset ALK-001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa