Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt kiterjesztés: Az ALK-001 tolerálhatósága és hatásai a Stargardt-kórra (TEASE)

2024. január 25. frissítette: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Egy 2. fázisú multicentrikus, kettős maszkos, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az ALK-001 hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és a Stargardt-kór progressziójára gyakorolt ​​hatásainak vizsgálatára

Ennek a nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálatnak az a célja, hogy meghatározza az ALK-001 (C20-D3-retinil-acetát) hosszú távú biztonságosságát, farmakokinetikáját és a Stargardt-kór progressziójára gyakorolt ​​hatását. Ez a tanulmány az NCT02402660 kiterjesztése, és olyan résztvevőket vesz fel, akik legalább 8 évesek. Jelentkezés csak meghívóval történik.

Finanszírozási forrás – FDA OOPD

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

140

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Somerville, Massachusetts, Egyesült Államok, 02144
        • Coordinating Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Egyszerűsített felvételi kritériumok:

  • A Stargardt-kór (STGD1) klinikai diagnózisa
  • Legalább két ABCA4 betegséget okozó mutációja van, hacsak a szponzor nem engedélyezi
  • Legjobban korrigált látásélessége (BCVA) legalább egy szemében nagyobb, mint körülbelül 20/160
  • A vizsgáló megítélése szerint egészséges
  • Képes és hajlandó megfelelni a tanulmányi követelményeknek, korlátozásoknak és utasításoknak, és valószínűleg befejezi a 24 hónapos vizsgálatot
  • Meghívást kapott, hogy vegyen részt ebben a meghosszabbításban, és aláírta és dátummal látta el a tájékoztatáson alapuló hozzájárulási űrlapokat (vagy adott esetben hozzájárulást) a részvételhez
  • Fogamzóképes korú nő aláírta a fogamzásgátlási követelményekről szóló tanúsítványt

Egyszerűsített kizárási feltételek:

  • Szoptató vagy terhes
  • Olyan egészségügyi állapota van, amely valószínűleg megakadályozza a protokollnak való megfelelést és/vagy zavarja az ALK-001 felszívódását vagy a vizsgálati eljárások végrehajtását
  • Rendellenes laboratóriumi eredménye(i) vannak a szűréskor
  • Szembetegsége van, ami megzavarhatja a szemészeti értékelést
  • A szűrést követő 90 napon belül szemészeti beavatkozás történt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ALK-001
Drog: ALK-001
Egy tabletta orális adagolása legfeljebb 24 hónapig
Más nevek:
  • C20-D3-retinil-acetát
  • C20 deuterált A-vitamin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az ALK-001 biztonságossága és tolerálhatósága szemészeti és nem szemmel kapcsolatos nemkívánatos események előfordulása és/vagy klinikailag jelentős változásai alapján értékelve
Időkeret: Kiindulási állapottól 24 hónapig
Kiindulási állapottól 24 hónapig
Az ALK-001 farmakokinetikai profilja az ALK-001 és metabolitjainak plazmakoncentrációjából származik
Időkeret: Akár 24 hónapig
Akár 24 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. január 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 22.

Első közzététel (Tényleges)

2020. január 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. január 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (Amerikai Egyesült Államok FDA támogatása/szerződése)
  • R01FD006016 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: FDA OOPD)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ALK-001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel