Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширение: переносимость и влияние ALK-001 на болезнь Штаргардта (TEASE)

24 апреля 2025 г. обновлено: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для изучения долгосрочной безопасности, переносимости, фармакокинетики и влияния ALK-001 на прогрессирование болезни Штаргардта

Целью этого открытого многоцентрового исследования является определение долгосрочной безопасности, фармакокинетики и эффектов ALK-001 (C20-D3-ретинилацетат) на прогрессирование болезни Штаргардта. Это исследование является продолжением NCT02402660 и включает участников в возрасте не менее 8 лет. Запись только по приглашению.

Источник финансирования - FDA OOPD

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

200

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32601
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49456
        • Alkeus Site
    • New York
      • Westbury, New York, Соединенные Штаты, 11590
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Соединенные Штаты, 98383
        • Alkeus Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 70 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Упрощенные критерии включения:

  • Клинический диагноз болезни Штаргардта (STGD1)
  • Имеет как минимум две мутации ABCA4, вызывающие заболевание, если только это не разрешено спонсором.
  • Имеет максимально скорректированную остроту зрения (BCVA) выше примерно 20/160 по крайней мере в одном глазу.
  • Здоров по оценке следователя
  • Способен и желает соблюдать требования, ограничения и инструкции исследования и, вероятно, завершит 24-месячное исследование.
  • Был приглашен принять участие в этом расширении и подписал и датировал формы информированного согласия (или согласие, где это уместно) на участие
  • Женщина детородного возраста подписала аттестацию о требованиях к контрацепции

Упрощенные критерии исключения:

  • кормит грудью или беременна
  • Имеет заболевание, которое может препятствовать соблюдению протокола и/или мешать абсорбции ALK-001 или выполнению процедур исследования.
  • Имеет аномальные лабораторные результаты при скрининге
  • Имеет глазное расстройство, которое может мешать оценке зрения
  • Имеются в анамнезе глазные вмешательства в течение 90 дней после скрининга

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: АЛК-001
Лекарство: АЛК-001
Пероральный прием таблетки до 24 месяцев
Другие имена:
  • C20-D3-ретинилацетат
  • C20 Дейтерированный витамин А

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность и переносимость ALK-001, оцениваемые по частоте и/или клинически значимым изменениям комбинации глазных и неглазных нежелательных явлений
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев
От исходного уровня до 24 месяцев
Фармакокинетический профиль ALK-001, полученный на основе концентраций ALK-001 и метаболитов в плазме
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 января 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 января 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 января 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (Грант/контракт FDA США)
  • R01FD006016 (Другой номер гранта/финансирования: FDA OOPD)
  • R01FD006316 (Грант/контракт FDA США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться