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Estensione in aperto: tollerabilità ed effetti di ALK-001 sulla malattia di Stargardt (TEASE)

25 gennaio 2024 aggiornato da: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti a lungo termine di ALK-001 sulla progressione della malattia di Stargardt

Lo scopo di questo studio multicentrico in aperto è determinare la sicurezza a lungo termine, la farmacocinetica e gli effetti di ALK-001 (C20-D3-retinil acetato) sulla progressione della malattia di Stargardt. Questo studio è un'estensione di NCT02402660 e iscrive partecipanti che hanno almeno 8 anni. L'iscrizione è solo su invito.

Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

140

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Somerville, Massachusetts, Stati Uniti, 02144
        • Coordinating Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione semplificati:

  • Diagnosi clinica della malattia di Stargardt (STGD1)
  • Presenta almeno due mutazioni che causano la malattia ABCA4, salvo autorizzazione dello sponsor
  • Ha una migliore acuità visiva corretta (BCVA) maggiore di circa 20/160 in almeno un occhio
  • Sano come giudicato dall'investigatore
  • In grado e disposto a rispettare i requisiti, le restrizioni e le istruzioni dello studio ed è probabile che completi lo studio di 24 mesi
  • È stato invitato a partecipare a questa estensione e ha firmato e datato i moduli di consenso informato (o assenso se del caso) per partecipare
  • La donna in età fertile ha firmato l'attestato sui requisiti di contraccezione

Criteri di esclusione semplificati:

  • Sta allattando o è incinta
  • Ha una condizione medica che potrebbe impedire il rispetto del protocollo e/o interferire con l'assorbimento di ALK-001 o l'esecuzione delle procedure dello studio
  • Presenta risultati di laboratorio anormali allo screening
  • Ha un disturbo oculare che può confondere le valutazioni oculari
  • - Ha una storia di intervento oculare entro 90 giorni dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ALK-001
Droga: ALK-001
Somministrazione orale di una pillola fino a 24 mesi
Altri nomi:
  • Acetato di retinile C20-D3
  • C20 Vitamina A deuterata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di ALK-001 valutate in base all'incidenza e/o ai cambiamenti clinicamente significativi di una combinazione di eventi avversi oculari e non oculari
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
Dal basale a 24 mesi
Profilo farmacocinetico di ALK-001 derivato dalle concentrazioni di ALK-001 e metaboliti nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 dicembre 2019

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

27 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

26 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
  • R01FD006016 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA OOPD)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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