Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Open-Label-Erweiterung: Verträglichkeit und Auswirkungen von ALK-001 auf die Stargardt-Krankheit (TEASE)

25. Januar 2024 aktualisiert von: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Eine multizentrische, doppelmaskierte, randomisierte, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirkung von ALK-001 auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit

Der Zweck dieser offenen, multizentrischen Studie besteht darin, die Langzeitsicherheit, Pharmakokinetik und Wirkung von ALK-001 (C20-D3-Retinylacetat) auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit zu bestimmen. Diese Studie ist eine Erweiterung von NCT02402660 und schließt Teilnehmer ein, die mindestens 8 Jahre alt sind. Die Anmeldung erfolgt nur auf Einladung.

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

140

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Somerville, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02144
        • Coordinating Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Vereinfachte Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose der Stargardt-Krankheit (STGD1)
  • Hat mindestens zwei krankheitsverursachende ABCA4-Mutationen, sofern nicht vom Sponsor genehmigt
  • Hat eine bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) von mehr als ungefähr 20/160 in mindestens einem Auge
  • Gesund, wie vom Ermittler beurteilt
  • Ist in der Lage und bereit, die Studienanforderungen, Einschränkungen und Anweisungen einzuhalten und wird die 24-monatige Studie voraussichtlich abschließen
  • Wurde zur Teilnahme an dieser Verlängerung eingeladen und hat die Einverständniserklärungen (oder gegebenenfalls die Zustimmung) zur Teilnahme unterschrieben und datiert
  • Frau im gebärfähigen Alter hat die Bescheinigung über die Anforderungen an die Empfängnisverhütung unterschrieben

Vereinfachte Ausschlusskriterien:

  • stillt oder schwanger ist
  • Hat einen medizinischen Zustand, der wahrscheinlich die Einhaltung des Protokolls verhindert und / oder die Absorption von ALK-001 oder die Durchführung von Studienverfahren beeinträchtigt
  • Hat beim Screening abnormale Laborergebnisse
  • Hat eine Augenerkrankung, die die Augenbeurteilung verfälschen kann
  • Hat eine Vorgeschichte von Augeneingriffen innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ALK-001
Arzneimittel: ALK-001
Orale Verabreichung einer Pille für bis zu 24 Monate
Andere Namen:
  • C20-D3-Retinylacetat
  • C20 Deuteriertes Vitamin A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von ALK-001, bewertet durch Inzidenz und/oder klinisch signifikante Veränderungen einer Kombination aus okulären und nicht-okulären unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 24 Monaten
Von der Grundlinie bis zu 24 Monaten
Pharmakokinetisches Profil von ALK-001, abgeleitet von den Konzentrationen von ALK-001 und Metaboliten im Plasma
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Januar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)
  • R01FD006016 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA OOPD)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Stargardt-Krankheit

Klinische Studien zur ALK-001

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Malawi

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren