Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzenie otwarte: Tolerancja i wpływ ALK-001 na chorobę Stargardta (TEASE)

24 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, podwójnie maskowane, randomizowane badanie fazy 2 z grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wpływu ALK-001 na progresję choroby Stargardta

Celem tego otwartego, wieloośrodkowego badania jest określenie długoterminowego bezpieczeństwa, farmakokinetyki i wpływu ALK-001 (octan C20-D3-retinylu) na postęp choroby Stargardta. To badanie jest rozszerzeniem badania NCT02402660 i obejmuje uczestników w wieku co najmniej 8 lat. Rejestracja odbywa się wyłącznie za zaproszeniem.

Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

200

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32601
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49456
        • Alkeus Site
    • New York
      • Westbury, New York, Stany Zjednoczone, 11590
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Stany Zjednoczone, 98383
        • Alkeus Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Uproszczone kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie kliniczne choroby Stargardta (STGD1)
  • Ma co najmniej dwie mutacje powodujące chorobę ABCA4, chyba że sponsor wyrazi na to zgodę
  • Ma najlepiej skorygowaną ostrość wzroku (BCVA) większą niż około 20/160 w co najmniej jednym oku
  • Zdrowy w ocenie badacza
  • Zdolny i chętny do przestrzegania wymagań, ograniczeń i instrukcji dotyczących badania i prawdopodobnie ukończy 24-miesięczne badanie
  • Został zaproszony do udziału w tym rozszerzeniu oraz podpisał i opatrzył datą formularze świadomej zgody (lub, w stosownych przypadkach, zgody) na udział
  • Kobieta w wieku rozrodczym podpisała zaświadczenie o wymaganiach antykoncepcyjnych

Uproszczone kryteria wykluczenia:

  • Czy karmi piersią lub jest w ciąży
  • Ma stan chorobowy, który może uniemożliwić przestrzeganie protokołu i/lub zakłócać wchłanianie ALK-001 lub wykonywanie procedur badawczych
  • Ma nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego
  • Ma zaburzenie oka, które może zakłócać ocenę wzroku
  • Ma historię interwencji ocznej w ciągu 90 dni od badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ALK-001
Lek: ALK-001
Doustne podawanie pigułki przez okres do 24 miesięcy
Inne nazwy:
  • Octan C20-D3-Retinylu
  • C20 Deuterowana witamina A

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja ALK-001 oceniane na podstawie częstości występowania i/lub klinicznie istotnych zmian kombinacji zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu i innych niż oczy
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Profil farmakokinetyczny ALK-001 określony na podstawie stężeń ALK-001 i metabolitów w osoczu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (Dotacja/umowa FDA USA)
  • R01FD006016 (Inny numer grantu/finansowania: FDA OOPD)
  • R01FD006316 (Dotacja/umowa FDA USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj