Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-Label Extension: Tolerabilitet og effekter av ALK-001 på Stargardts sykdom (TEASE)

24. april 2025 oppdatert av: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2 multisenter, dobbeltmasket, randomisert, placebokontrollert studie for å undersøke langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og effekter av ALK-001 på utviklingen av Stargardts sykdom

Formålet med denne åpne multisenterstudien er å bestemme langsiktig sikkerhet, farmakokinetikk og effekter av ALK-001 (C20-D3-retinylacetat) på utviklingen av Stargardts sykdom. Denne studien er en forlengelse av NCT02402660 og registrerer deltakere som er minst 8 år gamle. Påmelding skjer kun ved invitasjon.

Finansieringskilde – FDA OOPD

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

200

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32601
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49456
        • Alkeus Site
    • New York
      • Westbury, New York, Forente stater, 11590
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Forente stater, 98383
        • Alkeus Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Forenklede inkluderingskriterier:

  • Klinisk diagnose av Stargardts sykdom (STGD1)
  • Har minst to ABCA4 sykdomsfremkallende mutasjoner, med mindre det er godkjent av sponsor
  • Har en best korrigert synsskarphet (BCVA) større enn ca. 20/160 på minst ett øye
  • Sunn som bedømt av etterforsker
  • Kan og er villig til å overholde studiekrav, restriksjoner og instruksjoner og vil sannsynligvis fullføre 24 måneders studiet
  • Har blitt invitert til å delta i denne utvidelsen, og har signert og datert skjemaene for informert samtykke (eller samtykke der det er relevant) for å delta
  • Kvinne i fertil alder har signert attesten om prevensjonskrav

Forenklede eksklusjonskriterier:

  • Er ammende eller gravid
  • Har en medisinsk tilstand som sannsynligvis forhindrer overholdelse av protokollen og/eller forstyrrer absorpsjon av ALK-001 eller utførelse av studieprosedyrer
  • Har unormale laboratorieresultater ved screening
  • Har en øyelidelse som kan forvirre okulære vurderinger
  • Har en historie med okulær intervensjon innen 90 dager etter screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ALK-001
Legemiddel: ALK-001
Oral administrering av en pille i opptil 24 måneder
Andre navn:
  • C20-D3-Retinylacetat
  • C20 deuterert vitamin A

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet av ALK-001 vurdert ved forekomst og/eller klinisk signifikante endringer av en kombinasjon av okulære og ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline til 24 måneder
Fra baseline til 24 måneder
Farmakokinetisk profil av ALK-001 avledet fra konsentrasjonene av ALK-001 og metabolitter i plasma
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. desember 2019

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

27. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALK001-P1002-EXT
  • R01FD004098 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)
  • R01FD006016 (Annet stipend/finansieringsnummer: FDA OOPD)
  • R01FD006316 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere