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自家臍帯血による脳性麻痺児の治療、パイロット研究

2021年1月17日 更新者：Dr. Omer Bar-Yosef、Sheba Medical Center

この研究は、自己由来臍帯血注入の有効性に関する第 II 相、前向き、二重盲検、プラセボ対照研究です。

研究集団は、脳性麻痺の生後2か月から12歳までの72人の子供で構成されます。 母集団はランダムに 2 つのグループに割り当てられ、各グループには 36 人の子供が含まれます。 研究グループは研究の開始時に臍帯血で治療され、対照グループはプラセボ製品で治療されます。 研究集団は、分散を減らすために層別化されます 年齢ごとに3つのグループ：2〜12か月/ 1〜6歳/ 6〜12歳 研究は4つの段階で構成されます 段階1：理学療法士および作業療法士による初期評価/臍帯血による治療またはプラセボ / 治療前後の血液検査 ステージ 2: ステージ 1 + 理学療法士および作業療法士による 3 か月の評価 ステージ 3: ステージ 1 + 理学療法士および作業療法士による 6 か月の評価 / さい帯血またはプラセボによるクロスオーバー治療 /治療前後の血液検査 ステージ 4: ステージ 1 + 理学療法士および作業療法士による 12 か月の評価 主な結果は、ステージ 3 での治療の 6 か月後の運動能力の改善です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (予想される)

72

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • イスラエル
      • Ramat Gan、イスラエル
        • 募集
        • Chaim Seba Medical Center
        • コンタクト：
          • Omer Bar-Yosef

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2ヶ月～12年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 年齢が 2 か月以上 12 歳以下。

  • 以下のすべてを含む、生後2か月以上12か月未満の子供のパフォーマンスステータス（総運動機能分類スコアは、12か月前はあまり指標になりません）：

    • 異常な全身運動（2～6ヶ月の乳児）
    • 異常ハマースミス幼児神経学的検査

  • 12か月以上の子供のパフォーマンスステータス

    • 両側痙性脳性麻痺 (両麻痺または四肢麻痺): 粗大運動機能分類スコアレベル I - IV
    • 痙性片麻痺：粗大運動機能分類スコアレベルI～IV。 重大な上肢障害を伴う GMFCS レベル I に分類される被験者は、影響を受けた上肢がアシストとしてのみ使用される場合に適格となります。
    • 両側性低緊張性脳性麻痺（両麻痺または四肢麻痺）：粗大運動機能分類スコアレベルI～IV。
  • 後天的な病因を示唆する異常な脳MRI（遺伝的病因または脳奇形ではない）。
  • 4. 有核細胞の最小総投与量が 2 x 10e7 細胞/キログラム以上の民間または公的臍帯血バンクで入手可能な自家臍帯血。
  • 5. 保護者の同意。

除外基準:

  • 運動障害のない自閉症および自閉症スペクトラム障害。
  • 不整脈。
  • てんかん性脳症を引き起こす難治性発作。
  • 進行性の神経疾患の証拠。
  • 既知のHIVまたは制御されていない細菌、真菌、またはウイルス感染。
  • -血清クレアチニン> 1.5mg / dLおよび/または総ビリルビン> 1.3mg / dLによって決定される腎機能または肝機能の障害。
  • 頭囲>年齢の平均より3標準偏差下。
  • -身体検査における既知の遺伝病または遺伝病の表現型の証拠。
  • 家庭用人工呼吸器を含む換気サポートが必要
  • -研究の6か月前から、および研究期間中の外科的処置またはボツリヌス毒素注射
  • 患者の病状が安全な旅行を許可しない。

  • -以前に何らかの形態の細胞療法を受けました。

    • 自家臍帯血ユニットには、次のいずれかがあります。
    • 総核細胞量 < 2 x 10e7 細胞/キログラム
    • 陽性の母体感染症マーカー（CMVを除く）
    • 臍帯血ユニットの感染性汚染の証拠
  • 身元を確認するためのテストサンプルの欠如
  • 遺伝病の証拠
  • 保護者の同意が得られません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：グループ 1
他の：自家臍帯血輸血
自家臍帯血輸血の単回投与
プラセボコンパレーター：グループ 2
他の：プラセボ
プラセボ製品は、UCB ユニットの無細胞成分の標準成分で構成されます。 これは、20 ml のデキストラン (プランダー 40.000 - 50g/500 ml、注入用溶液) と 20 ml のヒト アルブミン 5% (注入用溶液) で構成されます。 プラセボ製品の容量は40mlになります

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動発達の改善
時間枠：6ヵ月
総運動機能測定 - 66 (GMFM-66)。 すべてのスコアは、平均 100 および STD 15 で正規化されています。高いスコアは低いスコアよりも優れています。
6ヵ月
運動発達の改善
時間枠：6ヵ月
Peabody 発達運動スケール-第 2 版 (PDMS-2)。 すべてのスコアは、平均 100 と STD 10 で正規化されています。スコアが高いほど優れています。
6ヵ月
機能評価
時間枠：6ヵ月
障害評価の小児評価。 スコア 0-100 より高いスコア より良い機能性 小児障害インベントリー評価 - コンピュータ適応テスト (PEDI-CAT)
6ヵ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
機能評価
時間枠：6ヵ月
適応行動評価システム、第 3 版 (ABAS-3)。 すべてのスコアは、平均 100 と STD 10 で正規化されています。高いスコアは低いスコアよりも優れています。
6ヵ月
機能評価
時間枠：6ヵ月
Vineland Adaptive Behavior Scales-Second Edition (VINELAND-II)。 すべてのスコアは、平均 100 および STD 15 で正規化されています。高いスコアは低いスコアよりも優れています。
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sheba Medical Center

捜査官

  • スタディディレクター：Omer Bar-Yosef, MD.PHD、Sheba medical center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年7月8日

一次修了 (予想される)

2024年12月1日

研究の完了 (予想される)

2024年12月1日

試験登録日

最初に提出

2020年1月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年1月25日

最初の投稿 (実際)

2020年1月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年1月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年1月17日

最終確認日

2021年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SHEBA-18-5102-OBY-CTIL

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

子供たちのベースライン、彼らが受けた臍帯血輸血の量、および臨床フォローアップ情報のデータセット。

IPD 共有時間枠

データ収集終了から2年以内

IPD 共有サポート情報タイプ

  • 研究プロトコル
  • 統計分析計画 (SAP)
  • インフォームド コンセント フォーム (ICF)
  • 臨床試験報告書（CSR）

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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