Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym autologiczną krwią pępowinową, badanie pilotażowe

17 stycznia 2021 zaktualizowane przez: Dr. Omer Bar-Yosef, Sheba Medical Center

Niniejsze badanie jest prospektywnym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem fazy II skuteczności autologicznej infuzji krwi pępowinowej.

Badana populacja będzie się składać z 72 dzieci w wieku od 2 miesięcy do 12 lat z mózgowym porażeniem dziecięcym. Populacja zostanie losowo przydzielona do 2 grup, po 36 dzieci w każdej grupie. Grupa badana była leczona krwią pępowinową na początku badania, a grupa kontrolna produktem placebo. Badana populacja zostanie podzielona na stratyfikacje w celu zmniejszenia wariancji 3 grupy według wieku: 2-12 miesięcy / 1-6 lat / 6-12 lat Badanie będzie składało się z 4 etapów Etap 1: wstępna ocena przez fizjoterapeutę i terapeutę zajęciowego / leczenie krwią pępowinową lub placebo / badanie krwi przed i po leczeniu Etap 2: na etapie 1 + 3 miesiące ocena przez fizjoterapeutę i terapeutę zajęciowego Etap 3: na etapie 1 + 6 miesięcy ocena przez fizjoterapeutę i terapeutę zajęciowego / leczenie krzyżowe z użyciem krwi pępowinowej lub placebo / badania krwi przed i po leczeniu Etap 4: na etapie 1 + 12 miesięcy ocena przez fizjoterapeutę i terapeutę zajęciowego Podstawowym efektem jest poprawa zdolności motorycznych po 6 miesiącach od leczenia na etapie 3

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

72

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Chaim Seba Medical Center
        • Kontakt:
          • Omer Bar-Yosef

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 2 miesiące i ≤ 12 lat.

  • Stan sprawności dzieci w wieku powyżej 2 miesięcy i młodszych niż 12 miesięcy, w tym wszystkie poniższe (wynik klasyfikacji funkcji motoryki dużej jest mniej orientacyjny przed ukończeniem 12 miesięcy):

    • Nieprawidłowe ogólne ruchy (u niemowląt 2-6 miesięcy)
    • Nieprawidłowe badanie neurologiczne niemowlęcia Hammersmitha

  • Stan sprawności dzieci w wieku powyżej 12 miesięcy

    • Obustronne spastyczne mózgowe porażenie dziecięce (porażenie dwukończynowe lub czterokończynowe): Klasyfikacja funkcji motorycznych dużych Poziomy punktacji I–IV
    • Spastyczne porażenie połowicze: Klasyfikacja funkcji motorycznych dużych Poziomy punktacji I - IV. Uczestnik sklasyfikowany jako GMFCS poziom I ze znacznym upośledzeniem kończyny górnej będzie kwalifikował się, jeśli dotknięta kończyna górna będzie używana wyłącznie jako pomoc.
    • Obustronne hipotoniczne mózgowe porażenie dziecięce (porażenie dwukończynowe lub czterokończynowe): Klasyfikacja funkcji motorycznych dużych Poziomy punktacji I–IV.
  • Nieprawidłowy MRI mózgu sugerujący nabytą etiologię (a nie genetyczną etiologię lub malformację mózgu).
  • 4. Autologiczna krew pępowinowa dostępna w prywatnym lub publicznym banku krwi pępowinowej o minimalnej całkowitej dawce komórek jądrzastych ≥ 2 x 10e7 komórek/kg.
  • 5. Zgoda rodziców.

Kryteria wyłączenia:

  • Autyzm i zaburzenia ze spektrum autyzmu bez niepełnosprawności ruchowej.
  • Hipsarytmia.
  • Nieuleczalne napady padaczkowe powodujące encefalopatię padaczkową.
  • Dowód na postępującą chorobę neurologiczną.
  • Znany HIV lub niekontrolowane infekcje bakteryjne, grzybicze lub wirusowe.
  • Zaburzenia czynności nerek lub wątroby określone na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl i/lub stężenia bilirubiny całkowitej >1,3 mg/dl.
  • Obwód głowy >3 odchylenia standardowe poniżej średniej dla wieku.
  • Znana choroba genetyczna lub fenotypowy dowód choroby genetycznej w badaniu fizykalnym.
  • Wymaga wspomagania wentylacji, w tym respiratora domowego
  • Zabieg chirurgiczny lub wstrzyknięcie toksyny botulinowej od 6 miesięcy przed badaniem i w czasie badania
  • Stan zdrowia pacjenta nie pozwala na bezpieczną podróż.

  • Wcześniej otrzymał jakąkolwiek formę terapii komórkowej.

    • Autologiczna jednostka krwi pępowinowej ma jedną z następujących cech:
    • Całkowita dawka komórek jądrowych < 2 x 10e7 komórek/kilogram
    • Dodatnie markery choroby zakaźnej matki (z wyjątkiem CMV)
    • Dowód skażenia infekcyjnego jednostki krwi pępowinowej
  • Brak próbki do badań w celu potwierdzenia tożsamości
  • Dowód choroby genetycznej
  • Nie można uzyskać zgody rodziców.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1
Inny: Transfuzja autologicznej krwi pępowinowej
pojedynczej dawki autologicznej transfuzji krwi pępowinowej
Komparator placebo: grupa 2
Inny: placebo
Produkt placebo będzie składał się ze standardowych składników bezkomórkowej zawartości jednostki UCB. Będzie się składać z 20 ml Dextran (Plander 40.000 - 50g/500ml, roztwór do infuzji) i 20 ml ludzkiej albuminy 5% (roztwór do infuzji). Objętość produktu placebo wyniesie 40 ml

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa rozwoju motorycznego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Pomiar funkcji motoryki dużej - 66 (GMFM-66). Wszystkie wyniki są znormalizowane ze średnią 100 i STD 15. Wysoki wynik jest lepszy niż niski wynik.
6 miesięcy
Poprawa rozwoju motorycznego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Rozwojowa skala motoryczna Peabody – wydanie drugie (PDMS-2). Wszystkie wyniki są znormalizowane ze średnią 100 i STD 10. Wysoki wynik jest lepszy
6 miesięcy
Ocena funkcjonalna
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Pediatryczna ocena oceny niepełnosprawności. Wynik 0-100 wyższy wynik lepsza funkcjonalność Pediatryczna ocena niepełnosprawności Inventory-Computer Adaptive Test (PEDI-CAT)
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena funkcjonalna
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Adaptacyjny system oceny zachowania, wydanie trzecie (ABAS-3). Wszystkie wyniki są znormalizowane ze średnią 100 i STD 10. Wysoki wynik jest lepszy niż niski wynik.
6 miesięcy
Ocena funkcjonalna
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Vineland Adaptive Behaviour Scales-Second Edition (VINELAND-II). Wszystkie wyniki są znormalizowane ze średnią 100 i STD 15. Wysoki wynik jest lepszy niż niski wynik.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sheba Medical Center

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Omer Bar-Yosef, MD.PHD, Sheba Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHEBA-18-5102-OBY-CTIL

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

zestaw danych wyjściowych dzieci, ilość przetoczonej krwi pępowinowej, którą otrzymały, oraz informacje z obserwacji klinicznej.

Ramy czasowe udostępniania IPD

w ciągu 2 lat od zakończenia zbierania danych

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj