Behandling af børn med cerebral parese med autologt navlestrengsblod, en pilotundersøgelse

Inklusionskriterier:

• Alder ≥ 2 måneder og ≤ 12 år.

• Præstationsstatus for børn, der er ældre end 2 måneder og yngre end 12 måneder, inklusive alt det følgende (score for grov motorisk funktionsklassificering er mindre vejledende før 12 måneder):

  • Unormale generelle bevægelser (hos spædbørn 2-6 måneder)
  • Unormal Hammersmith Infant Neurologisk Undersøgelse

• Præstationsstatus for børn over 12 måneder

  • Bilateral spastisk cerebral parese (diplegi eller quadraplegi): Grossmotorisk funktionsklassifikation Scoreniveauer I - IV
  • Spastisk hemiplegi: Grov motorisk funktionsklassifikation Score niveauer I - IV. En forsøgsperson, der er klassificeret som GMFCS-niveau I med betydelig svækkelse af øvre ekstremiteter, vil være berettiget, hvis den berørte overekstremitet kun bruges som hjælp.
  • Bilateral hypotonisk cerebral parese (diplegi eller quadraplegi): Gross Motor Function Classification Score niveauer I - IV.
• En unormal hjerne-MR, der tyder på en erhvervet ætiologi (og ikke genetisk ætiologi eller hjernemisdannelse).
• 4. Autologt navlestrengsblod tilgængeligt i en privat eller offentlig navlestrengsblodbank med en minimumsdosis af kerneceller på ≥ 2 x 10e7 celler/kilogram.
• 5. Forældres samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Autisme og autistiske spektrum forstyrrelser uden motorisk handicap.
• Hypsarrhytmi.
• Intraktable anfald, der forårsager epileptisk encefalopati.
• Bevis på en progressiv neurologisk sygdom.
• Kendte HIV eller ukontrollerede bakterie-, svampe- eller virusinfektioner.
• Nedsat nyre- eller leverfunktion som bestemt af serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL.
• Hovedomkreds >3 standardafvigelser under gennemsnittet for alder.
• Kendt genetisk sygdom eller fænotypisk tegn på en genetisk sygdom ved fysisk undersøgelse.
• Kræver respiratorstøtte, herunder hjemmeventilator
• Kirurgisk procedure eller botulinumtoksin-injektion fra 6 måneder før undersøgelsen og i løbet af undersøgelsen
• Patientens medicinske tilstand tillader ikke sikker rejse.

• Tidligere modtaget enhver form for cellulær terapi.

  • Autolog navlestrengsblod enhed har en af ​​følgende:
  • Total nuklear celledosis < 2 x 10e7 celler/kilogram
  • Positive markører for infektionssygdom hos moderen (undtagen CMV)
  • Beviser for infektiøs kontaminering af navlestrengsblodsenheden
• Mangel på en testprøve for at bekræfte identiteten
• Bevis på en genetisk sygdom
• Kan ikke indhente forældres samtykke.