자가 제대혈을 이용한 뇌성마비 아동의 치료, 파일럿 연구

포함 기준:

• 연령 ≥ 2개월 및 ≤ 12세.

• 다음을 모두 포함하여 생후 2개월 이상 12개월 미만 아동의 수행 상태(대운동 기능 분류 점수는 12개월 이전에 덜 암시적임):

  • 비정상적인 전신 운동(2~6개월 영아)
  • 비정상적인 해머스미스 영아 신경학적 검사

• 12개월 이상 어린이의 수행 상태

  • 양측성 경련성 뇌성마비(양측마비 또는 사지마비): 총 운동 기능 분류 점수 수준 I - IV
  • 경련 편마비: 대운동 기능 분류 점수 수준 I - IV. 심각한 상지 장애가 있는 GMFCS 레벨 I로 분류된 피험자는 영향을 받은 상지가 보조 수단으로만 사용되는 경우 적합합니다.
  • 양측 저긴장성 뇌성마비(양측마비 또는 사지마비): 총 운동 기능 분류 점수 수준 I - IV.
• 후천적 병인을 시사하는 비정상적인 뇌 MRI(유전적 병인이나 뇌 기형이 아님).
• 4. 민간 또는 공공 제대혈 은행에서 구할 수 있는 최소 총 유핵 세포 용량이 ≥ 2 x 10e7 세포/킬로그램인 자가 제대혈.
• 5. 부모의 동의.

제외 기준:

• 운동 장애가 없는 자폐증 및 자폐 스펙트럼 장애.
• 부정맥.
• 간질성 뇌병증을 유발하는 난치성 발작.
• 진행성 신경계 질환의 증거.
• 알려진 HIV 또는 제어되지 않는 세균, 진균 또는 바이러스 감염.
• 혈청 크레아티닌 >1.5mg/dL 및/또는 총 빌리루빈 >1.3mg/dL에 의해 결정된 손상된 신장 또는 간 기능.
• 머리 둘레 > 연령 평균보다 3 표준 편차 낮음.
• 알려진 유전 질환 또는 신체 검사에서 유전 질환의 표현형 증거.
• 가정용 인공 호흡기를 포함한 환기 지원이 필요합니다.
• 연구 전 6개월부터 연구 기간 동안 외과적 절차 또는 보툴리눔 독소 주사
• 환자의 건강 상태가 안전한 여행을 허용하지 않습니다.

• 이전에 모든 형태의 세포 치료를 받은 적이 있습니다.

  • 자가 제대혈 장치에는 다음 중 하나가 있습니다.
  • 총 핵 세포 용량 < 2 x 10e7 세포/킬로그램
  • 양성 산모 전염병 표지자(CMV 제외)
  • 제대혈 장치의 감염성 오염 증거
• 신원 확인을 위한 검체 부족
• 유전병의 증거
• 부모의 동의를 얻을 수 없습니다.