Aivovammaisten lasten hoito autologisella napanuoraverellä, pilottitutkimus
sunnuntai 17. tammikuuta 2021 päivittänyt: Dr. Omer Bar-Yosef, Sheba Medical Center
Tämä tutkimus on vaiheen II, prospektiivinen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus autologisen napanuoraveri-infuusion tehokkuudesta.
Tutkimuspopulaatio koostuu 72 lapsesta iältään 2 kuukaudesta 12 vuoteen, joilla on aivohalvaus. Yleisö jaetaan satunnaisesti kahteen ryhmään, kussakin ryhmässä 36 lasta. Tutkimusryhmää hoidettiin tutkimuksen alussa napanuoraverellä ja kontrolliryhmää lumelääkkeellä. Tutkimuspopulaatio ositetaan varianssin vähentämiseksi 3 ryhmää iän mukaan: 2-12 kuukautta / 1-6 vuotta / 6-12 vuotta Tutkimus koostuu 4 vaiheesta Vaihe 1: fysioterapeutin ja toimintaterapeutin alkuarviointi / napanuoraveren hoito tai lumelääke / verityö ennen ja jälkeen hoidon Vaihe 2: vaiheessa 1 + 3 kuukautta fysioterapeutin ja toimintaterapeutin arviointi Vaihe 3: vaiheessa 1 + 6 kuukautta fysioterapeutin ja toimintaterapeutin arvio / cross-over hoito napanuoraverellä tai lumelääkettä / verikoe ennen ja jälkeen hoidon Vaihe 4: vaiheessa 1 + 12 kk fysioterapeutin ja toimintaterapeutin arviointi Ensisijainen tulos on motoristen taitojen paraneminen kuusi kuukautta hoidon jälkeen vaiheessa 3
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
72
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Omer Bar-Yosef, MD.PHD
- Puhelinnumero: 972-35302895
- Sähköposti: Omer.BarYosef@sheba.health.gov.il
Opiskelupaikat
-
-
-
Ramat Gan, Israel
- Rekrytointi
- Chaim Seba Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Omer Bar-Yosef
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 kuukautta - 12 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 2 kuukautta ja ≤ 12 vuotta.
Yli 2 kuukauden ikäisten ja alle 12 kuukauden ikäisten lasten suoritustaso, mukaan lukien kaikki seuraavat (bruttomotoristen toimintojen luokituspisteet ovat vähemmän suuntaa antavia ennen 12 kuukautta):
- Epänormaalit yleisliikkeet (2-6 kuukauden ikäisillä vauvoilla)
- Epänormaali Hammersmithin vauvan neurologinen tutkimus
Suorituskykytila yli 12 kuukauden ikäisille lapsille
- Kahdenvälinen spastinen aivohalvaus (diplegia tai quadraplegia): Bruttomotorisen toiminnan luokitus Pisteet tasot I - IV
- Spastinen hemiplegia: Bruttomotorisen toiminnan luokitus Pistetasot I - IV. GMFCS-tason I koehenkilö, jolla on merkittävä yläraajojen vajaatoiminta, on kelvollinen, jos sairastavaa yläraajaa käytetään vain apuvälineenä.
- Kahdenvälinen hypotoninen aivohalvaus (diplegia tai quadraplegia): Bruttomotoristen toimintojen luokitus Pisteet I - IV.
- Epänormaali aivojen magneettikuvaus, joka viittaa hankinnaiseen etiologiaan (eikä geneettiseen etiologiaan tai aivojen epämuodostumaan).
- 4. Autologinen napanuoraveri saatavilla yksityisestä tai julkisesta napanuoraveripankista, jonka tumallisten solujen kokonaisannos on vähintään 2 x 10e7 solua/kg.
- 5. Vanhempien suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Autismi ja autismin kirjon häiriöt ilman motorisia vammoja.
- Hypsarrytmia.
- Käsittämättömät kohtaukset, jotka aiheuttavat epileptistä enkefalopatiaa.
- Todisteet etenevästä neurologisesta sairaudesta.
- Tunnetut HIV-infektiot tai hallitsemattomat bakteeri-, sieni- tai virusinfektiot.
- Munuaisten tai maksan vajaatoiminta määritettynä seerumin kreatiniinilla > 1,5 mg/dl ja/tai kokonaisbilirubiinilla > 1,3 mg/dl.
- Pään ympärysmitta >3 standardipoikkeamaa alle iän keskiarvon.
- Tunnettu geneettinen sairaus tai fenotyyppinen näyttö geneettisestä sairaudesta fyysisessä tarkastuksessa.
- Vaatii ilmanvaihdon tuen, mukaan lukien kodin tuulettimen
- Kirurginen toimenpide tai botuliinitoksiini-injektio 6 kuukautta ennen tutkimusta ja tutkimuksen aikana
- Potilaan terveydentila ei salli turvallista matkustamista.
Aiemmin saanut kaikenlaista soluterapiaa.
- Autologisella napanuoraveriyksiköllä on jokin seuraavista:
- Tumasolujen kokonaisannos < 2 x 10e7 solua/kg
- Positiiviset äidin tartuntatautimarkkerit (paitsi CMV)
- Todisteet napanuoraveriyksikön tarttuvasta kontaminaatiosta
- Testinäytteen puuttuminen henkilöllisyyden vahvistamiseksi
- Todisteet geneettisestä sairaudesta
- Vanhempien suostumusta ei voida saada.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ryhmä 1
|
kerta-annos autologista napanuoraverensiirtoa
|
|
Placebo Comparator: ryhmä 2
|
Plasebotuote koostuu UCB-yksikön soluttoman sisällön vakioainesosista.
Se koostuu 20 ml:sta dekstraania (Plander 40 000 - 50 g/500 ml, infuusioliuos) ja 20 ml:sta ihmisen albumiinia 5 % (infuusioliuos).
Plasebotuotteen tilavuus on 40 ml
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Motorisen kehityksen parantaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Moottorin kokonaistoiminnan mittaus - 66 (GMFM-66).
Kaikki pisteet normalisoidaan keskiarvolla 100 ja STD:llä 15. Korkea pistemäärä on parempi kuin matala pistemäärä.
|
6 kuukautta
|
|
Motorisen kehityksen parantaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Peabody kehitysmotoriset vaa'at - toinen painos (PDMS-2).
Kaikki pisteet normalisoidaan keskiarvolla 100 ja STD 10:llä. Korkea pistemäärä on parempi
|
6 kuukautta
|
|
Toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Vammaisuuden arvioinnin lasten arviointi .
Pistemäärä 0–100 korkeampi pistemäärä parempi toiminnallisuus Pediatric Evaluation of Disability Inventory-Computer Adaptive Test (PEDI-CAT)
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Adaptive Behavior Assessment System, kolmas painos (ABAS-3).
Kaikki pisteet normalisoidaan keskiarvolla 100 ja STD:llä 10. Korkea pistemäärä on parempi kuin matala pistemäärä.
|
6 kuukautta
|
|
Toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Vineland Adaptive Behavior Scales-Second Edition (VINELAND-II).
Kaikki pisteet normalisoidaan keskiarvolla 100 ja STD:llä 15. Korkea pistemäärä on parempi kuin matala pistemäärä.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Omer Bar-Yosef, MD.PHD, Sheba medical center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Bax M, Goldstein M, Rosenbaum P, Leviton A, Paneth N, Dan B, Jacobsson B, Damiano D; Executive Committee for the Definition of Cerebral Palsy. Proposed definition and classification of cerebral palsy, April 2005. Dev Med Child Neurol. 2005 Aug;47(8):571-6. doi: 10.1017/s001216220500112x.
- Colver A, Fairhurst C, Pharoah PO. Cerebral palsy. Lancet. 2014 Apr 5;383(9924):1240-9. doi: 10.1016/S0140-6736(13)61835-8. Epub 2013 Nov 20.
- Clark SL, Hankins GD. Temporal and demographic trends in cerebral palsy--fact and fiction. Am J Obstet Gynecol. 2003 Mar;188(3):628-33. doi: 10.1067/mob.2003.204.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. tammikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 25. tammikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 28. tammikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 20. tammikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 17. tammikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHEBA-18-5102-OBY-CTIL
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Tietosarja lasten lähtötilanteesta, heidän saamansa napanuoraverensiirron määrä ja kliiniset seurantatiedot.
IPD-jaon aikakehys
2 vuoden kuluessa tiedonkeruun päättymisestä
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .