Trattamento di bambini con paralisi cerebrale con sangue del cordone ombelicale autologo, uno studio pilota

Criterio di inclusione:

• Età ≥ 2 mesi e ≤ 12 anni.

• Stato delle prestazioni per bambini di età superiore a 2 mesi e inferiore a 12 mesi, inclusi tutti i seguenti (il punteggio di classificazione della funzione motoria lorda è meno indicativo prima di 12 mesi):

  • Movimenti generali anomali (nei bambini di 2-6 mesi)
  • Esame neurologico infantile anormale Hammersmith

• Performance status per bambini di età superiore a 12 mesi

  • Paralisi cerebrale spastica bilaterale (diplegia o quadriplegia): Classificazione della funzione motoria lorda Livelli di punteggio I - IV
  • Emiplegia spastica: classificazione della funzione motoria lorda Livelli di punteggio I - IV. Un soggetto classificato come GMFCS livello I con significativa compromissione dell'arto superiore sarà idoneo se l'arto superiore interessato viene utilizzato solo come assistenza.
  • Paralisi cerebrale ipotonica bilaterale (diplegia o quadriplegia): Classificazione della funzione motoria lorda Livelli di punteggio I - IV.
• Una risonanza magnetica cerebrale anormale suggestiva di un'eziologia acquisita (e non eziologia genetica o malformazione cerebrale).
• 4. Sangue autologo del cordone ombelicale disponibile presso una banca del sangue cordonale privata o pubblica con una dose totale minima di cellule nucleate di ≥ 2 x 10e7 cellule/chilogrammo.
• 5. Consenso dei genitori.

Criteri di esclusione:

• Autismo e disturbi dello spettro autistico senza disabilità motoria.
• Ipsaritmia.
• Convulsioni intrattabili che causano encefalopatia epilettica.
• Evidenza di una malattia neurologica progressiva.
• HIV noto o infezioni batteriche, fungine o virali non controllate.
• Funzionalità renale o epatica compromessa, determinata da creatinina sierica > 1,5 mg/dL e/o bilirubina totale > 1,3 mg/dL.
• Circonferenza cranica >3 deviazioni standard al di sotto della media per età.
• Malattia genetica nota o evidenza fenotipica di una malattia genetica all'esame obiettivo.
• Richiede supporto ventilatorio, compreso il ventilatore domestico
• Procedura chirurgica o iniezione di tossina botulinica da 6 mesi prima dello studio e durante il periodo dello studio
• Le condizioni mediche del paziente non consentono un viaggio sicuro.

• Precedentemente ricevuto qualsiasi forma di terapia cellulare.

  • L'unità di sangue del cordone ombelicale autologo ha una delle seguenti caratteristiche:
  • Dose totale di cellule nucleari < 2 x 10e7 cellule/chilogrammo
  • Marcatori positivi di malattie infettive materne (eccetto CMV)
  • Evidenza di contaminazione infettiva dell'unità di sangue del cordone ombelicale
• Mancanza di un campione di prova per confermare l'identità
• Evidenza di una malattia genetica
• Impossibile ottenere il consenso dei genitori.