自体脐带血治疗脑瘫儿童的初步研究
2021年1月17日 更新者：Dr. Omer Bar-Yosef、Sheba Medical Center
本研究是一项关于自体脐带血输注疗效的 II 期、前瞻性、双盲、安慰剂对照研究。
研究人群将包括 72 名 2 个月至 12 岁的脑瘫儿童。 人口将被随机分配到 2 组，每组 36 名儿童。 研究组在研究开始时接受脐带血治疗，对照组接受安慰剂产品治疗。 研究人群将被分层以减少差异 按年龄分为 3 组：2-12 个月/1-6 岁/6-12 岁 该研究将包括 4 个阶段 第 1 阶段：物理治疗师和职业治疗师的初步评估/脐带血治疗或安慰剂/治疗前后的血液检查 第 2 阶段：第 1 阶段 + 3 个月由物理治疗师和职业治疗师评估 第 3 阶段：第 1 阶段 + 6 个月由物理治疗师和职业治疗师评估 / 脐带血或安慰剂交叉治疗 /治疗前后的血液检查 第 4 阶段：在第 1 阶段 + 12 个月由物理治疗师和职业治疗师评估 主要结果是在第 3 阶段治疗六个月后改善运动技能
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
72
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Omer Bar-Yosef, MD.PHD
- 电话号码：972-35302895
- 邮箱：Omer.BarYosef@sheba.health.gov.il
学习地点
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Ramat Gan、以色列
- 招聘中
- Chaim Seba Medical Center
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接触：
- Omer Bar-Yosef
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2个月 至 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥2个月且≤12岁。
2 个月以上和 12 个月以下儿童的表现状态，包括以下所有内容（粗大运动功能分类分数在 12 个月之前的指示性较低）：
- 一般运动异常（婴儿 2-6 个月）
- Hammersmith 婴儿神经检查异常
12 个月以上儿童的表现状况
- 双侧痉挛性脑瘫（截瘫或四肢瘫痪）：粗大运动功能分类评分 I - IV 级
- 痉挛性偏瘫：粗大运动功能分类评分 I - IV 级。 如果受影响的上肢仅用作辅助，则分类为 GMFCS I 级且具有明显上肢损伤的受试者将符合资格。
- 双侧低渗性脑瘫（截瘫或四肢瘫痪）：粗大运动功能分类评分 I - IV 级。
- 脑部 MRI 异常提示后天性病因（而非遗传性病因或脑畸形）。
- 4. 私人或公共脐带血库提供的自体脐带血，最低总有核细胞剂量≥ 2 x 10e7 个细胞/千克。
- 5. 父母同意。
排除标准：
- 没有运动障碍的自闭症和自闭症谱系障碍。
- 心律失常。
- 顽固性癫痫发作导致癫痫性脑病。
- 进行性神经系统疾病的证据。
- 已知的 HIV 或不受控制的细菌、真菌或病毒感染。
- 由血清肌酐 >1.5mg/dL 和/或总胆红素 >1.3mg/dL 确定的肾功能或肝功能受损。
- 头围比年龄平均值低 >3 个标准差。
- 已知的遗传病或体格检查中遗传病的表型证据。
- 需要通气支持，包括家用呼吸机
- 研究前 6 个月和研究期间的外科手术或肉毒杆菌毒素注射
- 患者的身体状况不允许安全旅行。
以前接受过任何形式的细胞疗法。
- 自体脐带血单位具有以下任何一项：
- 总核细胞剂量 < 2 x 10e7 个细胞/千克
- 母体传染病标志物阳性（CMV除外）
- 脐带血单位感染性污染的证据
- 缺乏测试样本以确认身份
- 遗传病的证据
- 无法获得父母同意。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组
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单次自体脐带血输注
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安慰剂比较：第 2 组
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安慰剂产品将由 UCB 单元的脱细胞内容物的标准成分组成。
它将包含 20 ml 葡聚糖（Plander 40.000 - 50g/500ml，输注溶液）和 20 ml 人白蛋白 5%（输注溶液）。
安慰剂产品的体积为 40 毫升
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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运动发育改善
大体时间：6个月
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粗大运动功能测量 - 66 (GMFM-66)。
所有分数均以平均值 100 和 STD 为 15 进行标准化。高分优于低分。
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6个月
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运动发育改善
大体时间：6个月
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Peabody 发育运动量表 - 第二版 (PDMS-2)。
所有分数都用平均值 100 和 STD 10 标准化。高分更好
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6个月
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功能评估
大体时间：6个月
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残疾评估的儿科评估。
分数 0-100 分数越高，功能越好 儿科评估残疾清单-计算机自适应测试 (PEDI-CAT)
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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功能评估
大体时间：6个月
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适应性行为评估系统，第三版 (ABAS-3)。
所有分数均以平均值 100 和 STD 为 10 进行标准化。高分优于低分。
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6个月
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功能评估
大体时间：6个月
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Vineland 适应性行为量表-第二版 (VINELAND-II)。
所有分数均以平均值 100 和 STD 为 15 进行标准化。高分优于低分。
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Omer Bar-Yosef, MD.PHD、Sheba medical center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Bax M, Goldstein M, Rosenbaum P, Leviton A, Paneth N, Dan B, Jacobsson B, Damiano D; Executive Committee for the Definition of Cerebral Palsy. Proposed definition and classification of cerebral palsy, April 2005. Dev Med Child Neurol. 2005 Aug;47(8):571-6. doi: 10.1017/s001216220500112x.
- Colver A, Fairhurst C, Pharoah PO. Cerebral palsy. Lancet. 2014 Apr 5;383(9924):1240-9. doi: 10.1016/S0140-6736(13)61835-8. Epub 2013 Nov 20.
- Clark SL, Hankins GD. Temporal and demographic trends in cerebral palsy--fact and fiction. Am J Obstet Gynecol. 2003 Mar;188(3):628-33. doi: 10.1067/mob.2003.204.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月8日
初级完成 (预期的)
2024年12月1日
研究完成 (预期的)
2024年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年1月15日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月25日
首次发布 (实际的)
2020年1月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年1月17日
最后验证
2021年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
儿童的基线数据集，他们接受的脐带血输注量和临床随访信息。
IPD 共享时间框架
数据收集结束后 2 年内
IPD 共享支持信息类型
- 研究协议
- 统计分析计划 (SAP)
- 知情同意书 (ICF)
- 临床研究报告（CSR）
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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