Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av barn med cerebral parese med autologt navlestrengsblod, en pilotstudie

17. januar 2021 oppdatert av: Dr. Omer Bar-Yosef, Sheba Medical Center

Denne studien er en fase II, prospektiv, dobbeltblind, placebokontrollert studie av effekten av autolog infusjon av navlestrengsblod.

Studiepopulasjonen vil bestå av 72 barn i alderen 2 måneder til 12 år med cerebral parese. Populasjonen vil bli tilfeldig fordelt på 2 grupper, 36 barn i hver gruppe. Studiegruppen behandles med navlestrengsblod i begynnelsen av studien og kontrollgruppen med placeboprodukt. Studiepopulasjonen vil bli stratifisert for å redusere varians 3 grupper etter alder: 2-12 måneder / 1-6 år / 6-12 år Studien vil bestå av 4 stadier Stadium 1: innledende vurdering av fysioterapeut og ergoterapeut / behandling med navlestrengsblod eller placebo/blodarbeid før og etter behandling. Trinn 2: på stadium 1 + 3 måneders vurdering av fysioterapeut og ergoterapeut. Trinn 3: på stadium 1 + 6 måneders vurdering av fysioterapeut og ergoterapeut / kryssbehandling med navlestrengsblod eller placebo / blodprøve før og etter behandling Stadium 4: på stadium 1 + 12 måneder vurdering av fysioterapeut og ergoterapeut Det primære resultatet er forbedring av motoriske ferdigheter seks måneder etter behandling på stadium 3

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

72

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekruttering
        • Chaim Seba Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Omer Bar-Yosef

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 2 måneder og ≤ 12 år.

  • Ytelsesstatus for barn eldre enn 2 måneder og yngre enn 12 måneder, inkludert alt det følgende (score for grov motorisk funksjonsklassifisering er mindre veiledende før 12 måneder):

    • Unormale generelle bevegelser (hos spedbarn 2-6 måneder)
    • Unormal Hammersmith spedbarnsnevrologisk undersøkelse

  • Prestasjonsstatus for barn over 12 måneder

    • Bilateral spastisk cerebral parese (diplegi eller quadraplegi): Grov motorisk funksjonsklassifisering Poengnivåer I - IV
    • Spastisk hemiplegi: Grov motorisk funksjonsklassifisering Scorenivåer I - IV. Et forsøksperson klassifisert som GMFCS nivå I med betydelig svekkelse av øvre ekstremiteter vil være kvalifisert hvis den berørte overekstremiteten bare brukes som assistanse.
    • Bilateral hypotonisk cerebral parese (diplegi eller quadraplegi): Grov motorisk funksjonsklassifisering Scorenivåer I - IV.
  • En unormal hjerne-MR som tyder på en ervervet etiologi (og ikke genetisk etiologi eller hjernemisdannelse).
  • 4. Autologt navlestrengsblod tilgjengelig i en privat eller offentlig navlestrengsblodbank med en minimum total kjernecelledose på ≥ 2 x 10e7 celler/kilogram.
  • 5. Foreldres samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Autisme og autistiske spektrumforstyrrelser uten motorisk funksjonshemming.
  • Hypsarytmi.
  • Intraktable anfall som forårsaker epileptisk encefalopati.
  • Bevis på en progressiv nevrologisk sykdom.
  • Kjent HIV eller ukontrollerte bakterielle, sopp- eller virusinfeksjoner.
  • Nedsatt nyre- eller leverfunksjon som bestemt av serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL.
  • Hodeomkrets >3 standardavvik under gjennomsnittet for alder.
  • Kjent genetisk sykdom eller fenotypisk bevis på en genetisk sykdom ved fysisk undersøkelse.
  • Krever ventilasjonsstøtte, inkludert hjemmeventilator
  • Kirurgisk prosedyre eller botulinumtoksininjeksjon fra 6 måneder før studien og i løpet av studietiden
  • Pasientens medisinske tilstand tillater ikke trygg reise.

  • Tidligere mottatt noen form for cellulær terapi.

    • Autolog navlestrengsblodenhet har ett av følgende:
    • Total kjernecelledose < 2 x 10e7 celler/kilogram
    • Positive markører for infeksjonssykdom hos mor (unntatt CMV)
    • Bevis på smittsom kontaminering av navlestrengsblodenheten
  • Mangel på en testprøve for å bekrefte identitet
  • Bevis på en genetisk sykdom
  • Kan ikke innhente samtykke fra foreldrene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: gruppe 1
Annen: Autolog navlestrengsblodoverføring
enkeltdose av en autolog navlestrengsblodoverføring
Placebo komparator: gruppe 2
Annen: placebo
Placeboproduktet vil bestå av standardingrediensene i det acellulære innholdet i UCB-enheten. Den vil bestå av 20 ml Dextran (Plander 40.000 - 50g/500ml, infusjonsoppløsning) og 20 ml humant albumin 5 % (infusjonsoppløsning). Volumet av placeboproduktet vil være 40 ml

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Motorisk utviklingsforbedring
Tidsramme: 6 måneder
Bruttomotorfunksjonsmåling - 66 (GMFM-66). All skår er normalisert med gjennomsnitt 100 og STD på 15. Høy skåre er bedre enn lav skåre.
6 måneder
Motorisk utviklingsforbedring
Tidsramme: 6 måneder
Peabody utviklingsmotoriske skalaer - andre utgave (PDMS-2). All skår er normalisert med gjennomsnitt 100 og STD 10. Høy skår er bedre
6 måneder
Funksjonsvurdering
Tidsramme: 6 måneder
Pediatrisk evaluering av funksjonshemmingsevaluering . Poeng 0-100 høyere score bedre funksjonalitet Pediatrisk evaluering av funksjonshemming Inventory-Computer Adaptive Test (PEDI-CAT)
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Funksjonsvurdering
Tidsramme: 6 måneder
Adaptive Behaviour Assessment System, tredje utgave (ABAS-3). All skår er normalisert med gjennomsnitt 100 og STD på 10. Høy skåre er bedre enn lav skåre.
6 måneder
Funksjonsvurdering
Tidsramme: 6 måneder
Vineland Adaptive Behaviour Scales-Second Edition (VINELAND-II). All skår er normalisert med gjennomsnitt 100 og STD på 15. Høy skåre er bedre enn lav skåre.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sheba Medical Center

Etterforskere

  • Studieleder: Omer Bar-Yosef, MD.PHD, Sheba Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. juli 2020

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2024

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

28. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2021

Sist bekreftet

1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHEBA-18-5102-OBY-CTIL

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

datasett med grunnlinjen til barna, mengden navlestrengsblodtransfusjon de mottok og den kliniske oppfølgingsinformasjonen.

IPD-delingstidsramme

innen 2 år fra slutten av datainnsamlingen

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cerebral parese

Kliniske studier på Autolog navlestrengsblodoverføring

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Iran

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere