Behandlung von Kindern mit Zerebralparese mit autologem Nabelschnurblut, eine Pilotstudie

Einschlusskriterien:

• Alter ≥ 2 Monate und ≤ 12 Jahre.

• Leistungsstatus für Kinder, die älter als 2 Monate und jünger als 12 Monate sind, einschließlich aller folgenden (Gross Motor Function Classification Score ist vor 12 Monaten weniger aussagekräftig):

  • Abnormale allgemeine Bewegungen (bei Säuglingen im Alter von 2 bis 6 Monaten)
  • Abnormale neurologische Untersuchung des Hammersmith-Säuglings

• Leistungsstatus für Kinder älter als 12 Monate

  • Bilaterale spastische Zerebralparese (Diplegie oder Quadraplegie): Grobmotorische Funktionsklassifikation Score-Stufen I–IV
  • Spastische Hemiplegie: Grobmotorische Funktionsklassifikation Score-Stufen I - IV. Ein als GMFCS Level I eingestuftes Subjekt mit erheblicher Beeinträchtigung der oberen Extremität ist förderfähig, wenn die betroffene obere Extremität nur als Unterstützung verwendet wird.
  • Bilaterale hypotone Zerebralparese (Diplegie oder Quadraplegie): Grobmotorische Funktionsklassifikation Score-Stufen I–IV.
• Eine anormale MRT des Gehirns, die auf eine erworbene Ätiologie hindeutet (und nicht auf eine genetische Ätiologie oder Fehlbildung des Gehirns).
• 4. Autologes Nabelschnurblut, erhältlich in einer privaten oder öffentlichen Nabelschnurblutbank mit einer minimalen Gesamtdosis kernhaltiger Zellen von ≥ 2 x 10e7 Zellen/Kilogramm.
• 5. Zustimmung der Eltern.

Ausschlusskriterien:

• Autismus und Autismus-Spektrum-Störungen ohne motorische Behinderung.
• Hypsarrhythmie.
• Hartnäckige Anfälle, die eine epileptische Enzephalopathie verursachen.
• Nachweis einer fortschreitenden neurologischen Erkrankung.
• Bekannte HIV- oder unkontrollierte bakterielle, Pilz- oder Virusinfektionen.
• Eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion, bestimmt durch Serumkreatinin >1,5 mg/dl und/oder Gesamtbilirubin >1,3 mg/dl.
• Kopfumfang >3 Standardabweichungen unter dem Altersmittel.
• Bekannte genetische Erkrankung oder phänotypischer Nachweis einer genetischen Erkrankung bei der körperlichen Untersuchung.
• Benötigt Beatmungsunterstützung, einschließlich Heimbeatmungsgerät
• Chirurgischer Eingriff oder Botulinumtoxin-Injektion ab 6 Monate vor der Studie und während der Studienzeit
• Der Gesundheitszustand des Patienten erlaubt keine sichere Reise.

• Zuvor jede Form von Zelltherapie erhalten haben.

  • Die autologe Nabelschnurblut-Einheit hat eine der folgenden Eigenschaften:
  • Gesamtkernzelldosis < 2 x 10e7 Zellen/Kilogramm
  • Positive mütterliche Infektionskrankheitsmarker (außer CMV)
  • Nachweis einer infektiösen Kontamination der Nabelschnurbluteinheit
• Fehlen einer Testprobe zur Bestätigung der Identität
• Nachweis einer genetischen Erkrankung
• Die Zustimmung der Eltern kann nicht eingeholt werden.