Behandeling van kinderen met hersenverlamming met autoloog navelstrengbloed, een pilotstudie

Inclusiecriteria:

• Leeftijd ≥ 2 maanden en ≤ 12 jaar.

• Prestatiestatus voor kinderen ouder dan 2 maanden en jonger dan 12 maanden inclusief al het volgende (Gross Motor Function Classification Score is minder indicatief vóór 12 maanden):

  • Abnormale algemene bewegingen (bij zuigelingen van 2-6 maanden)
  • Abnormaal Hammersmith Infant Neurologisch Onderzoek

• Prestatiestatus voor kinderen ouder dan 12 maanden

  • Bilaterale spastische cerebrale parese (diplegie of quadraplegie): Classificatie van grove motorische functies Scoreniveaus I - IV
  • Spastische hemiplegie: Classificatie van grove motorische functies Scoreniveaus I - IV. Een proefpersoon geclassificeerd als GMFCS niveau I met een significante beperking van de bovenste extremiteit komt in aanmerking als de aangedane bovenste extremiteit alleen als hulpmiddel wordt gebruikt.
  • Bilaterale hypotone cerebrale parese (diplegie of quadraplegie): Classificatie van grove motorische functies Scoreniveaus I - IV.
• Een abnormale hersen-MRI die wijst op een verworven etiologie (en geen genetische etiologie of misvorming van de hersenen).
• 4. Autoloog navelstrengbloed verkrijgbaar bij een particuliere of openbare navelstrengbloedbank met een minimale totale dosis kerncellen van ≥ 2 x 10e7 cellen/kg.
• 5. Toestemming van de ouders.

Uitsluitingscriteria:

• Autisme en stoornissen in het autistisch spectrum zonder motorische beperking.
• Hypsaritmie.
• Hardnekkige aanvallen die epileptische encefalopathie veroorzaken.
• Bewijs van een progressieve neurologische ziekte.
• Bekende HIV of ongecontroleerde bacteriële, schimmel- of virale infecties.
• Verminderde nier- of leverfunctie zoals bepaald door serumcreatinine >1,5 mg/dl en/of totaal bilirubine >1,3 mg/dl.
• Hoofdomtrek >3 standaarddeviaties onder het gemiddelde voor leeftijd.
• Bekende genetische ziekte of fenotypisch bewijs van een genetische ziekte bij lichamelijk onderzoek.
• Vereist beademingsondersteuning, inclusief thuisbeademing
• Chirurgische ingreep of botulinumtoxine-injectie vanaf 6 maanden voorafgaand aan het onderzoek en tijdens de duur van het onderzoek
• De medische toestand van de patiënt staat een veilige reis niet toe.

• Eerder enige vorm van cellulaire therapie heeft ontvangen.

  • Autologe navelstrengbloedeenheid heeft een van de volgende kenmerken:
  • Totale nucleaire celdosis < 2 x 10e7 cellen/kilogram
  • Positieve maternale infectieziektemarkers (behalve CMV)
  • Bewijs van infectieuze besmetting van de navelstrengbloedeenheid
• Gebrek aan een testmonster om de identiteit te bevestigen
• Bewijs van een genetische ziekte
• Kan geen ouderlijke toestemming krijgen.