Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba dětí s dětskou mozkovou obrnou autologní pupečníkovou krví, pilotní studie

17. ledna 2021 aktualizováno: Dr. Omer Bar-Yosef, Sheba Medical Center

Tato studie je fáze II, prospektivní, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti autologní infuze pupečníkové krve.

Studijní populace bude tvořit 72 dětí ve věku od 2 měsíců do 12 let s dětskou mozkovou obrnou. Populace bude náhodně rozdělena do 2 skupin, v každé skupině bude 36 dětí. Studovaná skupina byla léčena pupečníkovou krví na začátku studie a kontrolní skupina placebem. Populace studie bude stratifikována pro snížení rozptylu 3 skupiny podle věku: 2-12 měsíců / 1-6 let / 6-12 let Studie se bude skládat ze 4 fází Fáze 1: počáteční posouzení fyzioterapeutem a ergoterapeutem / léčba pupečníkovou krví nebo placebo / krevní práce před a po léčbě Fáze 2: ve fázi 1 + 3 měsíce hodnocení fyzioterapeutem a ergoterapeutem Fáze 3: ve fázi 1 + 6 měsíců hodnocení fyzioterapeutem a ergoterapeutem / zkřížená léčba pupečníkovou krví nebo placebem / krevní obraz před a po léčbě Fáze 4: ve fázi 1 + 12 měsíců hodnocení fyzioterapeutem a ergoterapeutem Primárním výsledkem je zlepšení motorických schopností šest měsíců po léčbě ve fázi 3

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

72

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Nábor
        • Chaim Seba Medical Center
        • Kontakt:
          • Omer Bar-Yosef

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 2 měsíce a ≤ 12 let.

  • Výkonnostní stav pro děti starší než 2 měsíce a mladší než 12 měsíců včetně všech následujících (skóre klasifikace hrubé motorické funkce je méně indikativní před 12 měsíci):

    • Abnormální celkové pohyby (u kojenců 2-6 měsíců)
    • Abnormální Hammersmithovo kojenecké neurologické vyšetření

  • Výkonnostní stav pro děti starší 12 měsíců

    • Bilaterální spastická dětská mozková obrna (diplegie nebo quadraplegie): Klasifikace funkce hrubé motoriky Hladiny skóre I - IV
    • Spastická hemiplegie: Klasifikace funkce hrubé motoriky Úrovně skóre I - IV. Subjekt klasifikovaný jako GMFCS úrovně I s významným postižením horní končetiny bude způsobilý, pokud bude postižená horní končetina použita pouze jako pomoc.
    • Bilaterální hypotonická dětská mozková obrna (diplegie nebo quadraplegie): Klasifikace funkce hrubé motoriky Úroveň skóre I - IV.
  • Abnormální MRI mozku svědčící pro získanou etiologii (a nikoli genetickou etiologii nebo malformaci mozku).
  • 4. Autologní pupečníková krev dostupná v soukromé nebo veřejné bance pupečníkové krve s minimální celkovou dávkou jaderných buněk ≥ 2 x 10e7 buněk/kilogram.
  • 5. Souhlas rodičů.

Kritéria vyloučení:

  • Autismus a poruchy autistického spektra bez motorického postižení.
  • Hypsarytmie.
  • Neléčitelné záchvaty způsobující epileptickou encefalopatii.
  • Důkaz progresivního neurologického onemocnění.
  • Známý HIV nebo nekontrolované bakteriální, plísňové nebo virové infekce.
  • Porucha funkce ledvin nebo jater, jak je stanoveno sérovým kreatininem > 1,5 mg/dl a/nebo celkovým bilirubinem > 1,3 mg/dl.
  • Obvod hlavy > 3 směrodatné odchylky pod průměrem pro věk.
  • Známé genetické onemocnění nebo fenotypový důkaz genetického onemocnění při fyzikálním vyšetření.
  • Vyžaduje ventilační podporu, včetně domácího ventilátoru
  • Chirurgický zákrok nebo injekce botulotoxinu od 6 měsíců před studií a v průběhu studie
  • Zdravotní stav pacienta neumožňuje bezpečné cestování.

  • Dříve dostávali jakoukoli formu buněčné terapie.

    • Autologní jednotka pro pupečníkovou krev má některou z následujících vlastností:
    • Celková dávka jaderných buněk < 2 x 10e7 buněk/kilogram
    • Pozitivní markery mateřské infekční choroby (kromě CMV)
    • Důkaz infekční kontaminace jednotky pupečníkové krve
  • Nedostatek testovacího vzorku k potvrzení identity
  • Důkaz genetického onemocnění
  • Nelze získat souhlas rodičů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: skupina 1
Jiný: Autologní transfuze pupečníkové krve
jednorázová dávka autologní transfuze pupečníkové krve
Komparátor placeba: skupina 2
Jiný: placebo
Placebo produkt se bude skládat ze standardních složek acelulárního obsahu jednotky UCB. Bude sestávat z 20 ml Dextranu (Plander 40 000 - 50 g/500 ml, infuzní roztok) a 20 ml lidského albuminu 5 % (infuzní roztok). Objem placeba bude 40 ml

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení motorického vývoje
Časové okno: 6 měsíců
Měření funkce hrubého motoru - 66 (GMFM-66). Všechna skóre jsou normalizována s průměrem 100 a STD 15. Vysoké skóre je lepší než nízké skóre.
6 měsíců
Zlepšení motorického vývoje
Časové okno: 6 měsíců
Peabody vývojové motorické váhy-druhé vydání (PDMS-2). Všechna skóre jsou normalizována s průměrem 100 a STD 10. Vysoké skóre je lepší
6 měsíců
Funkční hodnocení
Časové okno: 6 měsíců
Pediatrické hodnocení hodnocení zdravotního postižení . Skóre 0–100 vyšší skóre lepší funkčnost Pediatrické vyhodnocení inventury postižení – počítačově adaptivní test (PEDI-CAT)
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkční hodnocení
Časové okno: 6 měsíců
Adaptivní systém hodnocení chování, třetí vydání (ABAS-3). Všechna skóre jsou normalizována s průměrem 100 a STD 10. Vysoké skóre je lepší než nízké skóre.
6 měsíců
Funkční hodnocení
Časové okno: 6 měsíců
Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VINELAND-II). Všechna skóre jsou normalizována s průměrem 100 a STD 15. Vysoké skóre je lepší než nízké skóre.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sheba Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Omer Bar-Yosef, MD.PHD, Sheba Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. července 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

28. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHEBA-18-5102-OBY-CTIL

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

soubor údajů o výchozím stavu dětí, množství transfuze pupečníkové krve, které obdržely, a informace o klinickém sledování.

Časový rámec sdílení IPD

do 2 let od ukončení sběru dat

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na Autologní transfuze pupečníkové krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit