Лечение детей с церебральным параличом аутологичной пуповинной кровью, экспериментальное исследование
17 января 2021 г. обновлено: Dr. Omer Bar-Yosef, Sheba Medical Center
Это исследование фазы II, проспективное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование эффективности инфузии аутологичной пуповинной крови.
Исследуемая популяция будет состоять из 72 детей в возрасте от 2 месяцев до 12 лет с церебральным параличом. Население будет случайным образом распределено на 2 группы, по 36 детей в каждой группе. Исследуемую группу лечили пуповинной кровью в начале исследования, а контрольную группу - продуктом плацебо. Исследуемая популяция будет стратифицирована для уменьшения дисперсии на 3 группы по возрасту: 2-12 месяцев / 1-6 лет / 6-12 лет Исследование будет состоять из 4 этапов Этап 1: начальная оценка физиотерапевтом и эрготерапевтом / лечение пуповинной кровью или плацебо/анализ крови до и после лечения Стадия 2: на стадии 1 + 3 месяца оценки физиотерапевтом и эрготерапевтом Стадия 3: на стадии 1 + 6 месяцев оценки физиотерапевтом и эрготерапевтом/перекрестное лечение пуповинной кровью или плацебо/ анализ крови до и после лечения Этап 4: на этапе 1 + оценка физиотерапевтом и эрготерапевтом через 12 месяцев Первичным результатом является улучшение двигательных навыков через шесть месяцев после лечения на этапе 3
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
72
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Omer Bar-Yosef, MD.PHD
- Номер телефона: 972-35302895
- Электронная почта: Omer.BarYosef@sheba.health.gov.il
Места учебы
-
-
-
Ramat Gan, Израиль
- Рекрутинг
- Chaim Seba Medical Center
-
Контакт:
- Omer Bar-Yosef
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 месяца до 12 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 2 месяцев и ≤ 12 лет.
Статус работоспособности для детей старше 2 месяцев и младше 12 месяцев, включая все нижеперечисленное (оценка общей двигательной функции менее показательна до 12 месяцев):
- Аномальные общие движения (у младенцев 2-6 месяцев)
- Аномальное неврологическое обследование детей по методу Хаммерсмита
Состояние работоспособности для детей старше 12 месяцев
- Двусторонний спастический церебральный паралич (диплегия или квадраплегия): классификация общей двигательной функции, уровни I–IV баллов
- Спастическая гемиплегия: классификация общей двигательной функции, уровни I-IV. Субъект, отнесенный к уровню I GMFCS со значительным нарушением функции верхней конечности, будет иметь право на участие, если пораженная верхняя конечность используется только в качестве вспомогательного средства.
- Двусторонний гипотонический церебральный паралич (диплегия или квадраплегия): классификация общей двигательной функции, уровни баллов I–IV.
- Аномальная МРТ головного мозга, указывающая на приобретенную этиологию (а не на генетическую этиологию или порок развития головного мозга).
- 4. Аутологичная пуповинная кровь, доступная в частном или государственном банке пуповинной крови, с минимальной общей дозой ядерных клеток ≥ 2 x 10e7 клеток/кг.
- 5. Согласие родителей.
Критерий исключения:
- Аутизм и расстройства аутистического спектра без нарушения двигательных функций.
- Гипсаритмия.
- Некупируемые судороги, вызывающие эпилептическую энцефалопатию.
- Признаки прогрессирующего неврологического заболевания.
- Известный ВИЧ или неконтролируемые бактериальные, грибковые или вирусные инфекции.
- Нарушение функции почек или печени, определяемое уровнем креатинина в сыворотке >1,5 мг/дл и/или общего билирубина >1,3 мг/дл.
- Окружность головы >3 стандартных отклонений ниже среднего для возраста.
- Известное генетическое заболевание или фенотипические признаки генетического заболевания при физикальном обследовании.
- Требует искусственной вентиляции легких, в том числе домашнего аппарата ИВЛ.
- Хирургическая процедура или инъекция ботулотоксина за 6 месяцев до исследования и во время исследования
- Состояние здоровья пациента не позволяет безопасно путешествовать.
Ранее получал какие-либо формы клеточной терапии.
- Аутологичная единица пуповинной крови имеет любое из следующего:
- Суммарная доза ядерных клеток < 2 x 10e7 клеток/кг
- Положительные маркеры инфекционных заболеваний матери (кроме ЦМВ)
- Признаки инфекционного заражения единицы пуповинной крови
- Отсутствие тестового образца для подтверждения личности
- Доказательства генетического заболевания
- Невозможно получить согласие родителей.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: группа 1
|
однократное переливание аутологичной пуповинной крови
|
|
Плацебо Компаратор: группа 2
|
Продукт плацебо будет состоять из стандартных ингредиентов бесклеточного содержимого блока UCB.
Он будет состоять из 20 мл Декстрана (Пландер 40.000 - 50 г/500 мл, раствор для инфузий) и 20 мл человеческого альбумина 5% (раствор для инфузий).
Объем продукта плацебо составит 40 мл.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Улучшение моторного развития
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Измерение общей двигательной функции - 66 (GMFM-66).
Все баллы нормализованы со средним значением 100 и STD 15. Высокий балл лучше, чем низкий.
|
6 месяцев
|
|
Улучшение моторного развития
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Развивающие моторные весы Peabody-второе издание (PDMS-2).
Все баллы нормализованы со средним значением 100 и STD 10. Высокий балл лучше
|
6 месяцев
|
|
Функциональная оценка
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Педиатрическая оценка оценки инвалидности.
Оценка от 0 до 100, более высокая оценка, более высокая функциональность.
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Функциональная оценка
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Система оценки адаптивного поведения, третье издание (ABAS-3).
Все баллы нормализованы со средним значением 100 и STD равным 10. Высокий балл лучше, чем низкий.
|
6 месяцев
|
|
Функциональная оценка
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Шкалы адаптивного поведения Vineland - второе издание (VINELAND-II).
Все баллы нормализованы со средним значением 100 и STD 15. Высокий балл лучше, чем низкий.
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Omer Bar-Yosef, MD.PHD, Sheba Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Bax M, Goldstein M, Rosenbaum P, Leviton A, Paneth N, Dan B, Jacobsson B, Damiano D; Executive Committee for the Definition of Cerebral Palsy. Proposed definition and classification of cerebral palsy, April 2005. Dev Med Child Neurol. 2005 Aug;47(8):571-6. doi: 10.1017/s001216220500112x.
- Colver A, Fairhurst C, Pharoah PO. Cerebral palsy. Lancet. 2014 Apr 5;383(9924):1240-9. doi: 10.1016/S0140-6736(13)61835-8. Epub 2013 Nov 20.
- Clark SL, Hankins GD. Temporal and demographic trends in cerebral palsy--fact and fiction. Am J Obstet Gynecol. 2003 Mar;188(3):628-33. doi: 10.1067/mob.2003.204.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 июля 2020 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 января 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 января 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 января 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 января 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 января 2021 г.
Последняя проверка
1 января 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SHEBA-18-5102-OBY-CTIL
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Да
Описание плана IPD
набор данных об исходном состоянии детей, количестве полученных ими переливаний пуповинной крови и последующую клиническую информацию.
Сроки обмена IPD
в течение 2 лет с момента окончания сбора данных
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- Протокол исследования
- План статистического анализа (SAP)
- Форма информированного согласия (ICF)
- Отчет о клиническом исследовании (CSR)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .