Behandling av barn med cerebral pares med autologt navelsträngsblod, en pilotstudie

Inklusionskriterier:

• Ålder ≥ 2 månader och ≤ 12 år.

• Prestationsstatus för barn äldre än 2 månader och yngre än 12 månader inklusive allt följande (klassificeringspoäng för grov motorisk funktion är mindre vägledande före 12 månader):

  • Onormala allmänna rörelser (hos spädbarn 2-6 månader)
  • Onormal Hammersmith spädbarnsneurologisk undersökning

• Prestationsstatus för barn äldre än 12 månader

  • Bilateral spastisk cerebral pares (diplegi eller quadraplegi): Grovmotorisk funktionsklassificering Poängnivåer I - IV
  • Spastisk hemiplegi: Grovmotorisk funktion Klassificering Poängnivåer I - IV. En försöksperson klassificerad som GMFCS nivå I med betydande nedsättning av övre extremiteter kommer att vara berättigad om den drabbade övre extremiteten endast används som hjälp.
  • Bilateral hypotonisk cerebral pares (diplegi eller quadraplegi): Grovmotorisk funktionsklassificering Poängnivåer I - IV.
• En onormal hjärn-MRT som tyder på en förvärvad etiologi (och inte genetisk etiologi eller hjärnmissbildning).
• 4. Autologt navelsträngsblod tillgängligt i en privat eller offentlig navelsträngsblodbank med en minsta total kärncellsdos på ≥ 2 x 10e7 celler/kilogram.
• 5. Förälders samtycke.

Exklusions kriterier:

• Autism och autistiska spektrumstörningar utan motorisk funktionsnedsättning.
• Hypsarrytmi.
• Intraktabla anfall som orsakar epileptisk encefalopati.
• Bevis på en progressiv neurologisk sjukdom.
• Kända HIV eller okontrollerade bakterie-, svamp- eller virusinfektioner.
• Nedsatt njur- eller leverfunktion som bestäms av serumkreatinin >1,5 mg/dL och/eller totalt bilirubin >1,3 mg/dL.
• Huvudomkrets >3 standardavvikelser under medelvärdet för ålder.
• Känd genetisk sjukdom eller fenotypiska bevis på en genetisk sjukdom vid fysisk undersökning.
• Kräver andningsstöd, inklusive hemventilator
• Kirurgisk ingrepp eller injektion med botulinumtoxin från 6 månader före studien och under studietiden
• Patientens medicinska tillstånd tillåter inte säker resa.

• Har tidigare fått någon form av cellterapi.

  • Autolog navelsträngsblodenhet har något av följande:
  • Total kärncellsdos < 2 x 10e7 celler/kilogram
  • Positiva markörer för infektionssjukdom hos modern (förutom CMV)
  • Bevis på infektiös kontaminering av navelsträngsblodenheten
• Avsaknad av ett testprov för att bekräfta identiteten
• Bevis på en genetisk sjukdom
• Det går inte att få föräldrarnas medgivande.