Tratamiento de niños con parálisis cerebral con sangre autóloga de cordón umbilical, un estudio piloto

Criterios de inclusión:

• Edad ≥ 2 meses y ≤ 12 años.

• Estado funcional para niños mayores de 2 meses y menores de 12 meses, incluidos todos los siguientes (la puntuación de clasificación de la función motora gruesa es menos indicativa antes de los 12 meses):

  • Movimientos generales anormales (en bebés de 2 a 6 meses)
  • Examen neurológico infantil anormal de Hammersmith

• Estado funcional para niños mayores de 12 meses

  • Parálisis cerebral espástica bilateral (diplejía o cuadriplejía): Clasificación de la función motora gruesa Niveles de puntuación I - IV
  • Hemiplejía espástica: Clasificación de la Función Motora Gruesa Niveles de puntuación I - IV. Un sujeto clasificado como nivel I de GMFCS con una discapacidad significativa de las extremidades superiores será elegible si la extremidad superior afectada se usa solo como ayuda.
  • Parálisis cerebral hipotónica bilateral (diplejía o cuadriplejía): Clasificación de la función motora gruesa Niveles de puntuación I - IV.
• Una resonancia magnética cerebral anormal que sugiere una etiología adquirida (y no una etiología genética o una malformación cerebral).
• 4. Sangre de cordón umbilical autóloga disponible en un banco de sangre de cordón umbilical privado o público con una dosis mínima total de células nucleadas de ≥ 2 x 10e7 células/kilogramo.
• 5. Consentimiento de los padres.

Criterio de exclusión:

• Autismo y trastornos del espectro autista sin discapacidad motora.
• Hipsarritmia.
• Convulsiones intratables que causan encefalopatía epiléptica.
• Evidencia de una enfermedad neurológica progresiva.
• VIH conocido o infecciones bacterianas, fúngicas o virales no controladas.
• Deterioro de la función renal o hepática determinada por creatinina sérica > 1,5 mg/dl y/o bilirrubina total > 1,3 mg/dl.
• Perímetro cefálico > 3 desviaciones estándar por debajo de la media para la edad.
• Enfermedad genética conocida o evidencia fenotípica de una enfermedad genética en el examen físico.
• Requiere soporte ventilatorio, incluido un ventilador domiciliario.
• Procedimiento quirúrgico o inyección de toxina botulínica desde los 6 meses previos al estudio y durante el tiempo del estudio
• La condición médica del paciente no permite un viaje seguro.

• Recibió previamente algún tipo de terapia celular.

  • La unidad de sangre de cordón umbilical autóloga tiene cualquiera de los siguientes:
  • Dosis total de células nucleares < 2 x 10e7 células/kilogramo
  • Marcadores de enfermedades infecciosas maternas positivas (excepto CMV)
  • Evidencia de contaminación infecciosa de la unidad de sangre de cordón
• Falta de una muestra de prueba para confirmar la identidad.
• Evidencia de una enfermedad genética.
• No se puede obtener el consentimiento de los padres.