ALS（MICABO-ALS）試験におけるミトコンドリア容量ブースト (MICABO-ALS)

筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は、全身の筋肉機能に影響を与える神経変性疾患です。 衰弱と筋肉の収縮は、顔、腕、脚のいずれかで始まります。 臨床的な ALS の特徴は、急速に進行する体重減少です。 また、呼吸は通常、病気の後期に影響を受け、通常、呼吸不全の結果として死に至ります。 発症後の生存期間の中央値は約 3 ～ 4 年です。

現在、ALS 患者向けに FDA が承認した 2 つの薬剤がありますが、この疾患の自然経過に有意な影響を与えた介入はありません。 リルゾールは生存期間を最大 12 週間延長します。 エダラボンは、患者の小さなサブセットで神経機能のいくつかの側面を改善しますが、それは病気のすべての段階のALS患者を含む臨床研究では効果がありませんでした.

過去に有効な治療法を特定できなかったことは、単一の治療標的が特定されていないという点で、ALS の病因の複雑さを反映しています。 したがって、単剤療法または 2 剤併用療法が成功する可能性は低いです。 ALS の本当に急速で破滅的な性質と、ALS の効果的な治療法がないことを考えると、別のアプローチを考案することが重要であると主張することができます. ALS につながる正確なメカニズムが特定されるまでは、有望な新しい薬剤を含む多剤療法を採用する必要があります。

この研究は、ALS でより明確な試験を実施するための方法論の基礎をさらに築くものです。 現在、ALS の臨床試験で薬物治療の治療効果を評価するための分子バイオマーカーまたは生化学的バイオマーカーがないため、ALS の二次バイオマーカーの研究は重要です。 この研究を行うことで、研究担当者は、高用量の抗酸化剤が、現在有効な治療法が存在しない ALS の進行を大幅に遅らせたり止めたりするための、シンプルで低リスク、低コストのアプローチになることを知りたいと考えています。 この調査への参加は、約 13 か月続きます。