ALS (MICABO-ALS) 试验中的线粒体容量提升 (MICABO-ALS)

肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种影响全身肌肉功能的神经退行性疾病。 面部、手臂或腿部开始出现虚弱和肌肉萎缩。 ALS 的临床标志是快速进行性体重减轻。 此外，呼吸通常在疾病后期受到影响，并且死亡通常是由于呼吸衰竭而发生的。 疾病发作后的中位生存期约为 3-4 年。

虽然现在有两种 FDA 批准的用于 ALS 患者的药物，但没有任何干预措施对该疾病的自然病程产生有意义的影响。 Riluzole 可将生存期延长 12 周。 依达拉奉改善了一小部分患者的神经功能的某些方面，但这在包括处于疾病所有阶段的 ALS 患者的临床研究中是无效的。

过去未能确定有效的治疗方法反映了 ALS 发病机制的复杂性，因为尚未确定单一的治疗靶点。 因此，单一药物或双重联合疗法不太可能成功。 鉴于 ALS 的真正快速和破坏性以及 ALS 没有有效的治疗方法，人们可以争辩说设计一种不同的方法是至关重要的。 在确定导致 ALS 的确切机制之前，有必要采用综合疗法，其中包括显示出前景的新药物。

这项研究将为在 ALS 中进行更明确的试验的方法论奠定进一步的基础。 ALS 二级生物标志物的研究意义重大，因为目前没有分子或生化生物标志物可用于评估 ALS 临床试验中药物治疗的疗效。 通过进行这项研究，研究人员希望了解高剂量抗氧化剂将是一种简单、低风险、低成本的方法，可以显着减缓或阻止 ALS 的进展，目前尚无有效的治疗方法。 参与这项研究将持续约13个月